Como obter a aprovação da FDA: 4 dicas de especialistas

Neste artigo, a Dra. Harneet Arora, cientista clínico freelancet sobre Kolabtree e especialista em regulamentos da FDA, compartilha seus conselhos sobre como obter a aprovação da FDA para um novo medicamento nos EUA. 

The commercialisation of a new drug in the United States follows a rigid path. Each step along the process, from pesquisa and development to labelling and final release on the market, is strictly monitored by the Food and Drug Administration (FDA). However, solicitando a aprovação da FDA para uma nova droga pode ser um verdadeiro campo minado.

According to a recent study from the Massachusetts Institute of Technology, only about 14% of all drugs in ensaios clínicos gain approval from the FDA, the U.S. federal agency responsible for protecting and promoting public health. This means that for 86% of all proposed new drugs, something goes wrong along the process towards commercialisation, wasting time, energy and capital.

Então, quais são os erros evitáveis mais comuns ao solicitar a aprovação da FDA e o que os candidatos podem fazer para evitar que eles ocorram?

1. Organize sua papelada

O primeiro erro - e o mais fácil de evitar - é apresentar uma aplicação incompleta. Verifique o site da FDA para ter certeza de que você está enviando todos os formulários exigidos e que eles estão completamente preenchidos. Preste atenção extra ao preencher o formulário 1572, um dos documentos-chave da apresentação de seu novo medicamento de investigação (IND).

O formulário 1572 garante que os candidatos não tenham nenhum preconceito ou conflito de interesses, que concordem em seguir o Código de Regulamentação Federal da FDA para ensaios clínicos e que tenham a experiência necessária para conduzir o estudo de uma forma ética e cientificamente rigorosa. Evitar erros neste formulário evitará um atraso posterior.

2. Apresentar evidências mensuráveis

Após todas as fases de um ensaio clínico terem sido concluídas, a FDA analisará os resultados e organizará uma discussão aberta - muitas vezes virtualmente - onde as empresas farmacêuticas apresentem evidências de que o medicamento proposto é eficaz e oferece vantagens significativas sobre os medicamentos existentes para a mesma doença. Aqui o objetivo não é estabelecer se o novo medicamento será seguro - isto já foi determinado com estudos in vitro e in vivo - mas provar que ele melhorará significativamente a vida dos pacientes.

Em minha experiência, a maioria das rejeições acontece nesta fase devido à falta de dados claros sobre a eficácia do medicamento e sobre como ele é melhor do que os tratamentos já comercializados. Como tal, é importante apresentar parâmetros mensuráveis sobre a eficácia do medicamento. Por exemplo, não basta indicar que os sintomas dos pacientes melhoraram em 2%, é necessário especificar a natureza dessa melhoria.

Também é importante fornecer um quadro de referência para avaliar essa melhoria. Isto pode ser uma comparação entre um grupo de pacientes que tomam o novo medicamento e um grupo de controle que toma um placebo, ou um grupo que toma um medicamento que já se encontra no mercado.

3. Mantenha um registro completo

É essencial documentar adequadamente cada etapa do desenvolvimento e teste de um novo medicamento, desde dados pré-clínicos precisos sobre estudos in vitro e em animais, até como a dose inicial e máxima recomendada foi estabelecida. Os candidatos também devem provar que o medicamento foi testado em um número adequado de sujeitos e devem documentar cuidadosamente como reagiram ao tratamento. Em particular, os candidatos devem sinalizar quaisquer efeitos colaterais adversos que os sujeitos tenham experimentado. Se alguns dos sujeitos decidirem desistir do tratamento, os requerentes devem explicar por que isso aconteceu.

Também é necessário provar que os benefícios do novo medicamento superam seus efeitos colaterais e que estes são menos severos que os de medicamentos já comercializados para a mesma doença. Por exemplo, um medicamento para tratar uma doença terminal que provoca vômitos e enxaquecas ainda pode ser aprovado se aumentar significativamente a expectativa de vida dos pacientes. Se os mesmos efeitos colaterais fossem relatados para um medicamento para tratar a hipertensão, a aprovação provavelmente seria negada, já que já existem tratamentos no mercado para essa condição com menores efeitos colaterais.

Em qualquer caso, os requerentes têm que apresentar suas estratégias de avaliação e mitigação de riscos (REMS), onde devem explicar detalhadamente que medidas estão planejando tomar para minimizar eventuais efeitos colaterais. Ao compilar esta seção, certifique-se de ser o mais específico possível sobre o que os pacientes precisam fazer para evitar efeitos colaterais, por exemplo, descreva se precisam usar contracepção ao se submeterem ao tratamento e, em caso afirmativo, de que tipo.

4. Considerações finais

Para que o novo medicamento seja aprovado, pelo menos 80% de sujeitos no julgamento devem apresentar sinais de melhora. Para garantir que esta evidência seja apresentada corretamente e que o grupo de amostra seja suficientemente grande para fornecer dados significativos, os candidatos podem precisar da assistência de um especialista em estatística. Nesta fase, as empresas que não têm um estatístico interno devem considerar a colaboração com um estatístico autônomo, que pode auxiliá-las na seleção do grupo de amostra e na coleta e análise dos dados clínicos.

Finalmente, é importante ter em mente que a qualquer momento a FDA pode auditar as instalações onde o medicamento está sendo desenvolvido e testado, para certificar-se de que ele está em conformidade com as diretrizes de boas práticas clínicas (GCP). Por exemplo, durante uma auditoria, a FDA pode verificar se todo o pessoal tem as qualificações necessárias para cumprir suas tarefas com segurança.

Solicitar a aprovação da FDA pode ser um desmancha-prazeres, mas consultar especialistas que têm um conhecimento detalhado dos procedimentos da FDA pode agilizar o processo. Algumas empresas farmacêuticas podem ter um departamento de regulamentação interno apenas para esse fim, mas as empresas menores podem não ter a capacidade e o orçamento para tal investimento. Nesse caso, contratar um especialista autônomo pode ser a solução.

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