FDAの承認を得るにはどうすればよいか。専門家による4つのヒント

この記事ではDr.Harneet Aroraを紹介します。 フリーランス・クリニカル・サイエンティストt on Kolabtreeのメンバーであり、FDA規制の専門家でもある彼女が、アメリカで新薬のFDA承認を得る方法についてアドバイスをしています。 

The commercialisation of a new drug in the United States follows a rigid path. Each step along the process, from リサーチ and development to labelling and final release on the market, is strictly monitored by the Food and Drug Administration (FDA). However, FDAへの申請 新薬の開発は、まさに地雷原のようなものです。

According to a recent study from the Massachusetts Institute of Technology, only about 14% of all drugs in 臨床試験 の保護と普及を担当する米国連邦政府機関であるFDAの承認を得ることです。 public health. This means that for 86% of all proposed new drugs, something goes wrong along the process towards commercialisation, wasting time, energy and capital.

では、FDA承認申請時に避けられるミスにはどのようなものがあり、申請者はそれを防ぐために何をすればよいのでしょうか。

1.書類の整理

最初の間違いは、最も簡単に回避できるものですが、不完全な申請書を提出することです。FDAのウェブサイトをチェックして、必要なフォームがすべて提出されているか、またそれらが完全に記入されているかを確認してください。 治験薬（IND）申請の重要書類の一つである1572フォームに記入する際には、特に注意が必要です。

1572フォームは、申請者が偏見や利益相反を持っていないこと、臨床試験に関するFDA Code of Federal Regulationsに従うことに同意していること、倫理的かつ科学的に厳密な方法で試験を実施するために必要な経験を持っていることを確認するものです。このフォームのエラーを避けることで、後々の保留を防ぐことができます。

2.測定可能な証拠の提示

臨床試験のすべての段階が終了すると、FDAはその結果を検討し、公開討論会（多くの場合、バーチャル）を開催して、製薬企業が自社の提案する医薬品が有効であり、同じ病気に対する既存の医薬品よりも大きな利点があるという証拠を提示します。ここでの目的は、新薬が安全であるかどうかを確認することではなく、患者さんの生活を大きく改善することを証明することです（これはin vitroおよびin vivoの研究ですでに決定されています）。

私の経験では、この段階で却下されることが多いのですが、その理由は、その薬の有効性や、すでに市販されている治療法よりも優れている点についての明確なデータがないためです。そのため、薬の有効性に関する測定可能なパラメータを提示することが重要です。 例えば、「2%で患者さんの症状が改善した」というだけでは不十分で、その改善の内容を明示する必要があります。

また、前記の改善を評価するための参考資料を提供することも重要です。新薬を服用している患者さんとプラセボを服用している対照群との比較や、既に発売されている薬を服用している患者さんとの比較などが考えられます。

3.徹底した記録を残す

新薬の開発・試験においては、in vitroや動物実験の正確な前臨床データから、推奨される初期用量や最大用量がどのように設定されたかまで、すべての段階を適切に記録することが不可欠です。また、申請者は、十分な数の被験者を対象とした試験が行われたことを証明し、その治療に対する被験者の反応を注意深く記録しなければなりません。特に、申請者は被験者が経験した有害な副作用を示す必要があります。また、被験者の一部が試験から脱落した場合は、その理由を説明しなければなりません。

また、新薬の利点が副作用を上回り、その副作用の程度が同じ病気で既に市販されている薬よりも軽いことを証明する必要があります。例えば、嘔吐や偏頭痛を引き起こす末期疾患の治療薬であっても、患者さんの寿命を大幅に延ばすことができれば承認される可能性があります。一方、高血圧症の治療薬に同じ副作用が報告された場合は、より副作用の少ない治療薬がすでに市販されているため、承認されない可能性が高いと考えられます。

いずれにしても、申請者はリスク評価および緩和戦略（REMS）を提示しなければならず、そこでは最終的な副作用を最小限に抑えるためにどのような対策を講じるかを詳細に説明しなければなりません。 例えば、治療を受ける際に避妊が必要かどうか、必要であればどのような避妊をするのかなど、副作用を避けるために患者さんがすべきことをできるだけ具体的に記載してください。

4.最終的な検討事項

新薬が承認されるためには、試験に参加した被験者の少なくとも80%が改善の兆候を示す必要があります。 これらの証拠が正しく提示され、サンプルグループが有意なデータを提供するのに十分な大きさであることを確認するために、申請者は専門の統計学者の支援を必要とするかもしれません。この段階では、社内に統計学者がいない企業は、サンプルグループの選択や臨床データの収集・分析を支援してくれるフリーランスの統計学者とのコラボレーションを検討すべきでしょう。

最後に、FDAはいつでも、医薬品の開発・試験を行っている施設がGCP（Good Clinical Practice）ガイドラインに準拠しているかどうかを監査できることを覚えておく必要があります。例えば、FDAは監査の際に、すべての担当者が安全に業務を遂行するために必要な資格を持っているかどうかを確認することができます。

FDAへの承認申請は緊張するものですが、FDAの手続きを熟知した専門家に相談することで、プロセスをスムーズに進めることができます。製薬会社の中には、そのための規制部門を社内に設置しているところもあるかもしれませんが、中小企業ではそのような投資をするだけの能力や予算がないかもしれません。そのような場合は、フリーランスの専門家を雇うことで解決できます。

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