Come progettare studi di ricerca sui risultati di salute d'impatto per l'analisi

Jacob VanHouten, analista di dati clinici e consulente di biostatistica at Kolabtree, provides top tips on how to design impactful health outcomes ricerca for analysis. 

Se siete nel campo medico e avete letto, fatto o anche solo pensato di fare ricerca negli ultimi due decenni, è probabile che abbiate familiarità con il concetto di ricerca sugli esiti. In poche parole, la ricerca sugli esiti è un campo in cui l'oggetto di studio è un risultato di salute definibile, di cui darò esempi più avanti, e ciò che viene misurato sono gli effetti che diverse parti del flusso di lavoro complessivo hanno su quei risultati. Poiché lo scopo di tali studi è quello di determinare quali fattori influenzano gli esiti di interesse, molti diversi disegni di studi sperimentali e osservazionali sono adatti a questo compito, compresi i classici studi epidemiologici come:

• studi controllati randomizzati,
• studi trasversali,
• studi di coorte,
• revisioni sistematiche/meta-analisi, o
• metodologie di ricerca per il miglioramento della qualità.

Perché fare ricerche sui risultati?

Ci sono molte, molte ragioni per fare ricerca sugli esiti, ed elencarle tutte sarebbe ben oltre quello che sarebbe possibile fare in questo post. In poche parole, la ricerca sui risultati, così come si applica al campo della biomedicina, si concentra principalmente sul miglioramento delle prestazioni di qualche compito all'interno di tale campo. Come il famoso consulente di management Peter Drucker ha detto: "Non puoi gestire ciò che non puoi misurare". In altre parole, non si può "spostare l'ago" del miglioramento senza sapere dove sta puntando in primo luogo. Inoltre, tale misurazione può portare a

• miglioramento della qualità,
• decreased assistenza sanitaria costs,
• migliore efficienza della diagnosi e del trattamento, e
• esperienza del paziente.

E chi non vorrebbe i migliori risultati per i propri pazienti? È senza dubbio l'imperativo primario della ricerca sanitaria di misurare continuamente per il miglioramento, e la ricerca sugli esiti è un potente insieme di strumenti con cui arrivarci.

Come pensare alla ricerca sui risultati come uno statistico

Quando si pensa di iniziare un'attività di ricerca, forse la prima cosa da sapere è "cosa vuoi sapere?". Siete più interessati al sistema e all'efficienza, o alle misure intangibili della qualità della vita determinate dai pazienti? Siete interessati a rendere l'assistenza più conveniente, equa e accessibile ai pazienti, o la vostra preoccupazione è la redditività di uno studio? Alcune domande chiave includono:

• qual è il risultato di interesse,
• chi sono le parti interessate,
• come è meglio rappresentato il risultato dell'interesse, e
• come posso ottenere i dati di cui ho bisogno per rispondere alle mie domande?

Tipi di risultati

Uno dei punti di forza della ricerca sugli esiti è la capacità di considerare molti esiti diversi e i loro meriti relativi, così come da molti punti di vista diversi (più avanti su questo). Infatti, alcuni costrutti della ricerca sugli esiti, come gli anni di vita aggiustati per la qualità, sono stati progettati specificamente per fare il confronto tra diversi esiti. I risultati che possono essere di tipi disparati possono essere confrontati attraverso la conversione di un risultato in un risultato equivalente (cioè, la quantità di denaro che si dovrebbe ricevere per rinunciare a una notte di sonno) che è più direttamente comparabile.

Chi se ne frega?

Quando si pensa ai risultati di cui sopra da misurare, forse la prima domanda dovrebbe essere "a chi importa? E questo non è inteso in modo superficiale. Sinceramente, che è che si preoccupa di questo risultato. I pazienti? I fornitori? Gli assicuratori, i sistemi sanitari? Non è irragionevole immaginare che un paziente e un ospedale valutino il risultato della soddisfazione del paziente in modo molto diverso, anche se è importante per entrambi. Per tenere adeguatamente conto degli esiti che si vogliono misurare, bisogna considerare la prospettiva (o le prospettive) di chi sono le migliori da cui valutare. Identificare chiaramente all'inizio di un piano analitico la prospettiva da cui si considereranno i risultati protegge sia dalla confusione che dalla manipolazione post hoc dei dati, accidentale o meno. Mentre un elenco completo dei potenziali risultati di interesse va oltre lo scopo di questo articolo, la seguente tabella evidenzia alcune delle categorie di risultati più utilizzate.

Categorie di risultati ampiamente utilizzate

Sicurezza	Uso improprio della terapia medica e della supervisione nel corso delle cure cliniche; errori medici che mettono i pazienti a rischio di eventi avversi
Efficacia	Il divario tra ciò che può essere raggiunto attraverso l'intervento medico o la politica e ciò che viene effettivamente realizzato
Equità	Esame della disparità nella fornitura di assistenza sanitaria che si concentra sul fatto che i fattori non clinici comegara,genere, estato socioeconomico influenzare la cura dei pazienti
Efficienza	Si concentra sui modi per massimizzare l'efficienza, limitare i costi sanitari e ridurre gli sprechi nel sistema sanitario.
Tempestività	Accesso dei pazienti all'assistenza sanitaria: barriere all'accesso e incapacità dei pazienti non assicurati di beneficiare dell'assistenza sanitaria.
Reattività del sistema	Sforzi educativi tra la comunità medica e implementazione di politiche sanitarie che migliorano la cura del paziente
Centralità del paziente	Come gli interventi medici influenzeranno i pazienti, cosa provano i pazienti e cosa possono fare per influenzare il processo decisionale medico.

 

Tipi di dati

Oltre al tipo di risultati a cui siete interessati, vale la pena pensare al modo in cui concepite i dati, in particolare in termini di tipi di dati.

I dati sono di due tipi principali: numerici e categorici.

Dati numerici

Numeric è proprio come suona; la variabile che viene misurata è quantitativa, essendo di tipo integer, che sono i numeri interi, e float, che sono tutti i numeri con qualche parte non numerica intera.

Esempi di numeri interi includono il numero di bambini consegnati in un ospedale, i risultati di un questionario su scala Likert sulla soddisfazione del paziente, o il numero di minuti impiegati durante un intervento chirurgico, così come molti, molti altri.

Dati categorici

I dati categorici sono quei dati che possono assumere solo alcuni valori specifici. Alcuni punti di dati sono categorici e dicotomici, il che significa che la variabile può assumere uno e solo uno dei due possibili esiti. Per esempio, una lampadina può essere spenta o accesa, ma sarà una di queste opzioni e non l'altra. A volte ci sono più di due categorie, e questo definisce una variabile nominale. Le variabili nominali hanno diversi valori possibili, ma nessun ordine naturale tra loro; un esempio potrebbe essere il tipo di fiore, dove la pianta può essere una rosa, un tulipano, una margherita, un girasole, ecc. Infine, le variabili categoriche che hanno un ordine naturale ma sono ancora limitate a risultati specifici sono chiamate ordinali.

Un esempio di questo tipo di variabile può essere una rappresentazione categorica della soddisfazione del paziente: insoddisfatto, leggermente soddisfatto, soddisfatto, molto soddisfatto. Anche se c'è un universo ristretto di risultati possibili, questi livelli hanno un ordine naturale tra loro.

La ragione per cui è così importante essere consapevoli dei tipi di risultati e dei tipi di dati è perché sarete voi stessi a decidere come modellare i dati, il che a sua volta determinerà quali tipi di analisi sono possibili. Se volete conoscere il numero di operazioni chirurgiche al giorno nel vostro ospedale, potete usare il numero intero effettivo (1,2,3, ecc.), o potete fattorizzarlo in giorni di alto, medio e basso volume. Alla fine, il modo in cui scegli di rappresentare i dati rivela a chi legge il tuo lavoro come vedi il mondo e perché hai preso le decisioni che hai preso. Possono non essere d'accordo con te, o essere in grado di riprodurre i tuoi dati, ma se non lasci spazio all'ambiguità, non ci sono dubbi sulla verità delle tue scoperte.

Da dove vengono i vostri dati? Li raccoglierete o li otterrete da un'altra fonte? Se state registrando i dati da soli, la responsabilità è vostra di decidere cosa registrare e cosa no, il che avrà un impatto sulle opzioni di analisi disponibili. Se non avete intenzione di raccoglierli voi stessi, come è attualmente conservato il set di dati (tipo di dati, posizione, ecc.)? E molto importante: conoscere e capire il processo con cui i dati sono prodotti e raccolti. Un'incomprensione su questi temi può portare a una ricerca che non risponde alla domanda che si vuole porre.

Consiglio bonus: perché assumere uno statistico potrebbe salvare il tuo studio

I’m not a car guy. When mine needs regular work or a specific repair, I’m the first guy to take it to the shop. Why? Because I know that I do not have the skills to do the job. Similarly, not everyone will be doing their own statistiche, either because they do not have the required training or simply because they choose to put their efforts elsewhere. With that in mind, those who still wish to do outcomes research but do not want to be responsible for their own analysis should consider hiring a statistico freelanceche si possono trovare facilmente su Kolabtree.

Se scegliete di lavorare con uno statistico, fatevi un favore e coinvolgetelo prima piuttosto che dopo. Come viene citato il famoso (anche se non gentilmente ricordato) statistico R.A. Fisher, "Consultare lo statistico dopo che un esperimento è finito è spesso semplicemente chiedergli di condurre un esame post mortem. Egli può forse dire di cosa è morto l'esperimento".

Questo è assolutamente vero, nel senso che una volta che un esperimento è stato eseguito, e i dati raccolti, ci sono alcuni metodi di analisi che non sono più disponibili che potrebbero essere stati se fossero state prese decisioni diverse nelle fasi precedenti della ricerca.

Oltre a non dover fare le vostre analisi statistiche, ci possono essere altri benefici tangibili e intangibili nel lavorare con uno statistico. Per esempio, è probabile che attraverso la loro formazione siano stati esposti ad alcuni metodi più complessi di disegno o analisi sperimentale, ed è possibile che usare uno di questi piuttosto che i metodi standard possa far risparmiare significativamente risorse come tempo, partecipanti o denaro. Potrebbero anche esserci nuove idee nel campo di cui potresti non essere a conoscenza, come le migliori pratiche per la riproducibilità dei risultati o i pacchetti software più aggiornati per le analisi complesse. Soprattutto, questo potrebbe essere il momento migliore per accaparrarsi un eccellente statistico a un prezzo stracciato. Dati gli agghiaccianti effetti economici della pandemia, gli individui di tutti i settori sono stati colpiti duramente. Gli statistici colpiti dalla pandemia sono alla ricerca di lavori freelance, e molti sono disposti a dare sconti in cambio di fedeltà.

Conclusione

Questa non è affatto una discussione esaustiva sulla ricerca sugli esiti; piuttosto, dovrebbe servire come introduzione per i principianti. Ma, anche per questi ricercatori, un po' di riflessione preventiva sul risultato di interesse, su come saranno rappresentati gli elementi dei dati e su dove si potranno ottenere i dati può fare molto per assicurarsi che la ricerca sugli esiti che si esegue sia significativa e risponda alla domanda per cui la si intende. E ricordate, se ritenete che non potete o preferite non fare l'analisi da soli, o se volete saperne di più sui più recenti metodi di analisi disponibili, non dimenticate di cercare/raccontare i vostri colleghi di statistica.

Hai bisogno di aiuto per condurre uno studio clinico e analizzare i risultati? Consulta un consulente di ricerca clinica su Kolabtree o lavorare con un analista statistico freelance.