Biosimilari: Vantaggi, sfide e futuro

A biosimilar is a biological medicine that is highly similar to an already approved biological medicine. The biosimilars market is expected to triple in size to $15 billion by 2020, McKinsey  predicts. By that alone, we see that these medicines can transform assistenza sanitaria. A segnalare del Biosimilars Council (2018) prevede che i biosimilari potrebbero risparmiare costi fino a $250 miliardi nel prossimo decennio. Questi prodotti possono migliorare l'accesso dei pazienti per coloro che dipendono dai trattamenti biologici? Quali sono le sfide e le opportunità? Questo include i benefici dei biosimilari:

Biologici

Biologici are biological molecules, sourced from living organisms, used to diagnose, treat and cure many chronic and disabling diseases. The typically large and complex biological molecules —including hormones and monoclonal antibodies— are manufactured from microorganisms, plant or animal cells using biotecnologia. The natural variability within the host organism, results in variability between the various batches of the active biological molecule being produced. Usually, these variabilities are minimal and do not change the biological function. Today, biologics offer one of the most cutting-edge technology for clinical prognoses of many diseases. The therapeutic potential of these molecules ranges from diabetes to autoimmune diseases to cancers. A major drawback of biologics, despite their high demand, is the accompanying excessive cost -a major barrier for patients. Knowing the benefits of biosimilars is highly necessary.

Il caso dei biosimilari

L'onere dei costi per i consumatori potrebbe apparentemente essere abbassato da una seconda categoria di biologici, chiamata Biosimilari. I biosimilari sono molecole biologiche che sono "altamente simile a un medicinale biologico di riferimento già approvato". Per qualificarsi come biosimilare, una molecola deve dimostrare proprietà equivalenti in termini di "struttura, attività biologica ed efficacia, profilo di sicurezza e immunogenicità"alla molecola di riferimento originale. Come i biologici, anche i biosimilari sono prodotti biologicamente. Pertanto, il processo è naturalmente variabile, con conseguente variabilità intrinseca rispetto al farmaco di riferimento. Queste variazioni rendono la caratterizzazione e l'approvazione normativa un compito impegnativo. Tuttavia, se si può dimostrare che queste variazioni non influenzano la sicurezza e l'efficacia clinica, il biosimilare verrebbe considerato per l'approvazione dalle agenzie di regolamentazione.

Una molecola biologica di riferimento deve passare attraverso una domanda "standalone" contenente tutti i dati, compresi studi clinici dimostrando la sua sicurezza ed efficacia. Quando il brevetto di un farmaco biologico originale scade, altre aziende concorrenti possono richiedere l'approvazione alla commercializzazione di un prodotto biosimilare corrispondente. L'obiettivo finale di un programma di sviluppo biosimilare è quello di dimostrare la "bio-similarità" con il farmaco di riferimento, piuttosto che stabilire un profilo di sicurezza o efficacia autonomo. Così, invece di passare attraverso uno studio clinico convenzionale, il biosimilare viene sottoposto a uno studio clinico comparativo per dimostrare una mancanza di differenza clinica rispetto alla molecola di riferimento. La molecola biosimilare può sfruttare le conoscenze sulla sicurezza e l'efficacia raccolte negli anni di utilizzo della molecola di riferimento.

Da un punto di vista normativo, il programma di sviluppo del biosimilare non ha bisogno di ripetere l'intero programma di sviluppo clinico della molecola biologica di riferimento originale. Questo vantaggio riduce i costi sostenuti da entrambi: i produttori e i consumatori. Inoltre, risparmia a molti volontari e pazienti di impegnarsi in prove inutili. Nel complesso, il percorso di approvazione dei biosimilari è molto più snello, semplice ed economico rispetto ai biologici originali di marca. Di conseguenza, i biosimilari permettono ai pazienti di accedere alle innovazioni mediche più rapidamente e più economicamente, senza compromettere l'efficacia o la sicurezza. Un completo elenco di biosimilari che sono approvati dalla FDA e dall'EMA possono essere trovati qui.

Biosimilari: Paesaggio in UE e USA

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha aperto la strada all'approvazione dei biosimilari nell'Unione Europea (UE) e ha approvato il primo biosimilare (Omnitrope) nel 2006. Attualmente, l'UE è il mercato più maturo per i biosimilari, in tutto il mondo. Infatti, i regolamenti messi in atto dall'UE hanno dato il tono per lo sviluppo dei biosimilari nel resto del mondo. A marzo 2018, ci sono oltre 40 biosimilari approvati dalla commissione UE. This number is only expected to go further up with the continuously expanding pipeline of biosimilars up for review by the EMA. In the last decade, the EU assistenza sanitaria systems have observed a visible advantage with the competition in the biosimilars market. The EU biosimilar market has been projected to grow close to $4 billion by end of 2018.

Al contrario, il mercato dei biosimilari negli Stati Uniti è ancora abbastanza piatto e sta lentamente emergendo man mano che le linee guida normative vengono messe in atto. La Food and Drug Agency (FDA) ha approvato il primo biosimilare solo nel 2015 (Filgrastim). A luglio 2018, c'erano solo 12 biosimilari approvati dalla FDA nel mercato. Indubbiamente, gli Stati Uniti sono un elemento critico mercato dei biosimilari. Tuttavia, molti fattori imprevedibili, comprese le controversie in corso sui brevetti tra gli innovatori, possono estendere il time-to market. Secondo la RAND Corporation, i biosimilari potrebbero tagliare i costi del sistema sanitario statunitense sui biologici di circa $54 miliardi nel prossimo decennio. Vediamo ora i vantaggi dei biosimilari.

Vantaggi dei biosimilari:

• Riduzione dei costi grazie alla concorrenza

I farmaci biologici possono essere molto costosi. Per esempio, un farmaco biologico contro il cancro può costare centinaia e migliaia di dollari all'anno per paziente. Avere più biosimilari sul mercato romperà il monopolio del farmaco di riferimento e aiuterà a ridurre i costi.

• Migliore accessibilità per il paziente

Con più biosimilari in circolazione, più pazienti in tutto il mondo possono avere accesso a queste opzioni di trattamento.

• Incentivo per l'innovazione

I biosimilari non possono essere commercializzati fino alla scadenza del brevetto del farmaco di riferimento. Avere nuovi prodotti biologici innovativi e brevettabili è forse necessario per mantenere un'ampia quota di mercato, sulla scia dei brevetti in scadenza. Così, le aziende farmaceutiche sarebbero incoraggiate a investire di più in settori di R&S all'avanguardia per favorire l'innovazione

Biosimilari: Sfide

Nonostante la loro economicità, i biosimilari devono affrontare numerose sfide per trovare l'accettazione. Alcune delle sfide in corso includono:

• Educazione del paziente e del prescrittore

Anche se i biosimilari esistono da più di un decennio nell'UE, sono ancora una novità per chi non fa parte di questo settore. Secondo un sondaggio nel 2014, quasi 30% delle persone che vivono con una diagnosi hanno detto che la loro scelta medica è stata fortemente influenzata dall'identità del produttore del farmaco. L'educazione di massa è necessaria sia nel settore sanitario che nell'industria farmaceutica. I prescrittori possono vedere i biosimilari come lavoro extra: rivedere i dati clinici, discutere la sostituzione con i farmacisti, e così via. La situazione è ulteriormente complicata dalla disponibilità degli assicuratori a imporre il passaggio ai biosimilari. Il medici, farmacista e i pazienti, tutti hanno bisogno di essere illuminati e, successivamente, convinti dei benefici del passaggio ai biosimilari.

• Problema di estrapolazione

Estrapolazione è "Il processo di concessione di un'indicazione clinica a un farmaco senza i propri o nuovi studi clinici di sicurezza ed efficacia per sostenere tale indicazione". Se i biosimilari possono essere prescritti per indicazioni off-label, che sono oked per il farmaco di riferimento, è una zona grigia. Devono essere stabilite delle linee guida appropriate per queste indicazioni. In caso contrario, gli ospedali e le farmacie saranno costretti a trasportare sia la molecola di riferimento che la controparte biosimilare, annullando i benefici di costo della prescrizione del biosimilare.

• La questione dell'intercambiabilità

Interchangeability indicates whether switching back and forth between two products does not influence the efficacy or safety when compared to each product alone. While there are some guidelines in place to determine this, there is uncertainty, prevalent at local prescriber and pharmacy levels. Whether a pharmacist can “substitute” a reference molecule with an interchangeable biosimilar or vice versa, without an explicit prescription, is another avenue seeking reconciliation.

• Malattie rare

I trattamenti delle malattie rare spesso utilizzano "farmaci orfani" che sono associati a costi elevati. Mentre ci sono biosimilari in fase di sviluppo per questi farmaci orfani, essi affrontano molti ostacoli pratici. In primo luogo, è difficile ottenere una popolazione abbastanza grande e non eterogenea per gli studi di fase I e III. Inoltre, il costo di produzione di lotti sufficienti del biosimilare per eseguire studi di variabilità batch-to-batch per costruire ampi dati di comparabilità, può essere sproporzionatamente alto.

Il futuro dei biologici e dei biosimilari

L'industria dei biosimilari e la sua regolamentazione sono cresciuti a passi da gigante nell'ultimo decennio. Con alcuni dei biologici più prescritti che affrontano la scadenza del brevetto nel prossimo futuro, il mercato dei biosimilari è pronto per un'ulteriore crescita. La concorrenza di mercato guidata dai biosimilari può rappresentare una minaccia al monopolio dell'industria farmaceutica di marca. Spesso, i giganti farmaceutici sono visti contrastare le aziende biosimilari nella rete dei diritti di proprietà intellettuale. Nei prossimi anni, le autorità di regolamentazione devono fornire un quadro più tangibile per affrontare alcune aree grigie nella commercializzazione e nella prescrizione dei biosimilari. Questo, accompagnato dall'educazione dei professionisti/consumatori, da nuovi modelli di sviluppo e commerciali può porre le basi per la creazione di nuovi biosimilari blockbuster. Ecco i vantaggi dei biosimilari.

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