5 consigli degli esperti sulla strategia e lo scale up delle startup biotecnologiche (Q&A)

Dr. Khoa Nguyen, con esperienza consulente in biotecnologia, condivide le sue migliori strategie per una solida strategia di startup biotecnologica.  

1. Può condividere con noi la sua esperienza di imprenditore biotecnologico?

Come immunologo, sono sempre stato affascinato dai collegamenti incrociati tra diversi sistemi biologici e da come le anomalie in queste interazioni potrebbero portare allo sviluppo della malattia. Dopo aver terminato il mio dottorato alla Stanford University nel 2013, sono stato molto ispirato dai lavori pionieristici di neuroimmunologia di due dei miei mentori, i dottori Lawrence Steinman e Ben Barres, e ho deciso di costruire un nuovo programma di scoperta di farmaci per le malattie del SNC, con il sostegno del dottor Edgar Engleman al Dipartimento di Patologia della Stanford University.

Starting out as a basic science program, my ricerca led to the discovery of various novel immunological targets for neurological diseases. Furthermore, I was able to identify and develop first and best-in-class immunotherapeutics for some of these indications, which have the potential to cause a paradigm shift in neuroscienze drug discovery. These R&D efforts were initially supported by funding from Stanford University for basic research as well as sviluppo di farmaci. Subsequently, the program was able to gather additional financial support from early-stage biotech investors and private research foundations.

Queste risorse iniziali hanno permesso al mio entusiasmante programma di ricerca neuroimmunologica di assicurarsi la protezione della proprietà intellettuale con il supporto dell'Ufficio Tecnologia e Licenze dell'Università di Stanford, di reclutare ulteriori talenti scientifici per eseguire analisi critiche di efficacia/PK-PD/tossicologia delle nostre terapie principali, e infine di essere scorporato da Stanford in una startup biotecnologica chiamata Tranquis Therapeutics nel 2016. Per quanto ne so, Tranquis è la prima azienda biotech che si concentra sul targeting microglia per il trattamento di disturbi neurologici. Abbiamo raccolto con successo $30M serie A nel 2020 per espandere la nostra piattaforma di ricerca microglia-centrica e accelerare lo sviluppo clinico del nostro programma principale nella SLA.

2, Data la tua esperienza di fondatore che ha trasformato un programma accademico in una startup biotech, potresti condividere con noi i tuoi pensieri sullo scaling up?

Direi che dipende interamente dalla necessità dell'impresa e dalle risorse ammissibili.

C'è la solita dicotomia di opzioni:

• Rimanere virtuali ed esternalizzare il lavoro alle CRO, vs.
• costruire un vero e proprio laboratorio per condurre la ricerca interna.

Per esempio, se l'azienda si basa pesantemente su alcune funzioni chiave di R&S, sarebbe vantaggioso costruire capacità in-house per avere più flessibilità per quanto riguarda il flusso di lavoro e aumentare la protezione della proprietà intellettuale. In alternativa, se un particolare processo di R&S rappresenta un bisogno una tantum, l'utilizzo di una CRO esperta farebbe risparmiare tempo e risorse per l'assunzione di personale e l'acquisizione di attrezzature costose. Infine, c'è una terza opzione "ibrida" in cui vari segmenti di un processo di R&S sono esternalizzati alle CRO, mentre i segmenti che potrebbero essere eseguiti in modo più rapido, affidabile ed economico all'interno dell'azienda saranno mantenuti all'interno dell'azienda.

In this regard, the recent years have witnessed the emergence of computational biotech companies, where the conceptualization of the research is performed by in-house data scientists and most of the actual wet lab work is outsourced to CROs. In the context of my research program at Tranquis, given my background in target discovery/validation and the novelty of our preclinical research programs, almost all of the wet lab work was performed in-house. Additionally, we employed various industry and academic CROs to assist with various aspects of drug candidate engineering, optimization, formulation, ADME/PK and toxicology analyses.

3. Quali consideri i fattori più importanti per una strategia di successo di una startup biotecnologica?

Nella mia esperienza, i fattori più importanti per un'impresa biotecnologica di successo includono il potenziale di mercato, le persone, la tecnologia e i finanziamenti.

• Like any businesses, a biotech company needs to be able to address an unmet medical/technological need in the market. This would include illnesses with no cures/suboptimal treatments or technological platforms that provide superior advantage over current methodology. Coming from academia, I have seen a lot of conceptually elegant works that eventually fail to translate into the clinics due to the lack of careful evaluation of market potential (untranslatable science and/or small market demands). Alternatively, there are examples of companies trying to create “artificial” demands, which is more difficult than filling existing needs.
• In secondo luogo, il reperimento e il mantenimento dei talenti è ovviamente importante in qualsiasi azienda.
• In terzo luogo, la tecnologia deve essere robusta e legalmente ben protetta. Se una startup non è in grado di proteggere i suoi beni intellettuali, non sarà in grado di scoraggiare i concorrenti. Pertanto, non è solo importante considerare la novità/validità commerciale della tecnologia, ma anche il suo stato di protezione legale (cioè, quanto bene è brevettata la tecnologia? I termini/lunghezza dei brevetti, ecc.)
• Ultimo ma non meno importante, attrarre e sostenere i finanziamenti per assicurare che le varie fasi di sviluppo dell'impresa possano essere eseguite senza problemi è anche un fattore molto importante.

4. Potrebbe approfondire il fattore "persone"?

Il fattore persone gioca un ruolo cruciale nel determinare se l'impresa andrà verso il successo o il fallimento. Per esempio, ci sono scienziati che sono eccezionali nel lavoro al banco e nelle operazioni di laboratorio, ma si rivelano incapaci nell'ambiente commerciale. D'altra parte, ci sono grandi manager d'affari che potrebbero gestire un'impresa biotecnologica senza problemi come farebbero con qualsiasi altra azienda, ma hanno poche o nessuna conoscenza scientifica. Il trucco è come integrare persone con diverse competenze e background professionali in una sola azienda e assicurarsi che lavorino bene insieme. Nella situazione ideale, trovare uno scienziato con un ampio background di operazioni commerciali sarebbe estremamente desiderabile. Inoltre, assumere (e mantenere) il talento giusto al momento giusto è molto importante.

Per esempio, quando l'azienda è nella fase iniziale di R&S, scienziati da banco sono fondamentali per la crescita dell'azienda. Quando l'impresa è più matura, un un team di gestione ben rodato con una buona comprensione della scienza avrebbe un ruolo importante nella definizione della giusta strategia di sviluppo per l'azienda. A team legale ben preparato è anche cruciale per assicurare la giusta strategia di richiesta di brevetto e garantire che la tecnologia dell'azienda sia ben protetta. Oltre a questi fattori "persone", assemblare un comitato di consulenti scientifici ben riconosciuto per fornire una guida esperta per lo sviluppo scientifico dell'azienda è anche essenziale.

5. Quale sarebbe considerata l'area più attraente nelle biotecnologie nei prossimi anni?

Sarebbe difficile individuare una singola area che attiri tutta l'attenzione degli scienziati/investitori nei prossimi anni. Attualmente, le aree calde sono:

• Immune-oncologia
• Bio-printing
• scoperta di farmaci guidata dall'AI, e
• Dispositivi medici indossabili

Given the average lag of 7-10 years for translation from academia to industry as well the current developments in our society (increasing prevalence of mental illnesses, aging-related problems, infectious disease threats/biological war-fares), I suspect that neuroscience and medtechs that aim at disease prevention/rapid diagnosis will be a growing area of interest.

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