Comment concevoir des études de recherche sur les résultats en matière de santé ayant un impact pour l'analyse

Jacob VanHoutenanalyste de données cliniques et consultant en biostatistique at Kolabtree, provides top tips on how to design impactful health outcomes recherche for analysis. 

Si vous travaillez dans le domaine médical et que vous avez lu, fait ou même pensé à faire de la recherche au cours des deux dernières décennies, il est probable que vous soyez familier avec le concept de recherche sur les résultats. En bref, la recherche sur les résultats est un domaine dans lequel l'objet de l'étude est un résultat de santé définissable, dont je donnerai des exemples plus tard, et ce qui est mesuré, ce sont les effets que différentes parties du déroulement global du travail ont sur ces résultats. Comme l'objectif de ces études est de déterminer les facteurs qui influent sur les résultats en question, de nombreux modèles d'études expérimentales et d'observation sont bien adaptés à cette tâche, y compris les études épidémiologiques classiques telles que les suivantes :

• essais contrôlés randomisés,
• des études transversales,
• études de cohorte,
• examens systématiques/méta-analyses, ou
• les méthodologies de recherche sur l'amélioration de la qualité.

Pourquoi même faire de la recherche sur les résultats ?

Il existe de très nombreuses raisons de faire de la recherche sur les résultats, et les énumérer toutes dépasserait de loin ce qu'il est possible de faire dans cet article. Pour résumer, la recherche sur les résultats, telle qu'elle s'applique au domaine de la biomédecine, vise principalement à améliorer les performances d'une tâche dans ce domaine. Comme l'a dit le célèbre consultant en gestion Peter Drucker, "On ne peut pas gérer ce que l'on ne peut pas mesurer". En d'autres termes, vous ne pouvez pas "déplacer l'aiguille" de l'amélioration sans savoir où elle pointe en premier lieu. En outre, une telle mesure peut conduire à

• l'amélioration de la qualité,
• decreased soins de santé costs,
• l'amélioration de l'efficacité du diagnostic et du traitement, et
• l'expérience du patient.

Et qui ne voudrait pas obtenir les meilleurs résultats pour ses patients ? On peut dire que le premier impératif de la recherche en matière de soins de santé est de mesurer continuellement les améliorations, et la recherche sur les résultats est un ensemble d'outils puissants qui permettent d'y parvenir.

Comment penser à la recherche sur les résultats comme un statisticien ?

Lorsque l'on envisage de se lancer dans un projet de recherche, la première chose à savoir est peut-être de se demander "ce que l'on veut savoir". Êtes-vous plus intéressé par le système et l'efficacité, ou par les mesures intangibles de la qualité de vie telles que déterminées par les patients ? Souhaitez-vous rendre les soins plus abordables, plus équitables et plus accessibles aux patients, ou vous préoccupez-vous de la rentabilité d'un cabinet ? Voici quelques questions clés :

• quel est le résultat de l'intérêt,
• qui sont les parties prenantes concernées,
• comment le résultat de l'intérêt est le mieux représenté, et
• comment puis-je obtenir les données dont j'ai besoin pour répondre à mes questions ?

Types de résultats

L'un des points forts de la recherche sur les résultats est la possibilité d'examiner de nombreux résultats différents et leurs mérites relatifs, ainsi que de nombreux points de vue différents (voir ci-dessous). En fait, certains concepts de recherche sur les résultats, tels que les années de vie ajustées à la qualité, ont été conçus spécifiquement pour permettre la comparaison de différents résultats. Les résultats qui peuvent être de types disparates peuvent être comparés en convertissant un résultat en un résultat équivalent (c'est-à-dire la somme d'argent que l'on devrait recevoir pour renoncer à une nuit de sommeil) qui est plus directement comparable.

Qui s'en soucie ?

Lorsque l'on réfléchit aux résultats à mesurer mentionnés ci-dessus, la première question à se poser est peut-être "qui s'en soucie ?". Et ceci n'est pas pris à la légère. Sincèrement, qui est celui qui se soucie de ce résultat. Les patients ? Les prestataires ? Les assureurs, les systèmes de santé ? Il n'est pas déraisonnable d'imaginer qu'un patient et un hôpital accordent une valeur très différente au résultat de la satisfaction du patient, bien qu'il soit important pour les deux. Pour prendre en compte de manière adéquate les résultats que vous souhaitez mesurer, vous devez vous demander quel(s) point(s) de vue est (sont) le(s) meilleur(s) pour l'évaluation. En identifiant clairement, au début d'un plan analytique, la perspective à partir de laquelle vous allez considérer les résultats, vous vous protégez à la fois contre la confusion et la manipulation post hoc des données, qu'elle soit accidentelle ou non. Bien qu'une liste exhaustive des résultats potentiels d'intérêt dépasse le cadre de cet article, le tableau suivant met en évidence certaines des catégories de résultats les plus largement utilisées.

Catégories de résultats largement utilisées

Sécurité	Mauvais usage de la thérapie médicale et de la surveillance dans le cadre des soins cliniques ; erreurs médicales qui exposent les patients à des événements indésirables
Efficacité	L'écart entre ce qui peut être réalisé par une intervention ou une politique médicale et ce qui est effectivement réalisé.
Actions	Examen de la disparité dans la prestation des soins de santé qui se concentre sur la question de savoir si des facteurs non cliniques tels quecourse,genreetstatut socioéconomique influencer la prise en charge des patients
Efficacité	Se concentre sur les moyens d'optimiser l'efficacité, de limiter les coûts des soins de santé et de réduire le gaspillage dans le système de santé.
Respect des délais	Accès des patients aux soins de santé : obstacles à l'accès, et incapacité des patients non assurés à bénéficier des soins de santé.
Réactivité du système	Efforts d'éducation au sein de la communauté médicale et mise en œuvre de politiques de soins de santé qui améliorent les soins aux patients.
Centrage sur le patient	Comment les interventions médicales affecteront les patients, ce que les patients ressentent et ce qu'ils peuvent faire pour influencer la prise de décision médicale.

 

Types de données

Outre le type de résultats qui vous intéresse, il convient de réfléchir à la manière dont vous concevez les données, notamment en termes de types de données.

Les données se présentent sous deux formes principales : numériques et catégorielles.

Données numériques

La variable mesurée est quantitative et appartient à l'une des catégories suivantes : les nombres entiers, qui sont les nombres entiers, et les nombres flottants, qui sont tous les nombres comportant une partie non entière.

Parmi les exemples de nombres entiers, citons le nombre de bébés mis au monde dans un hôpital, les résultats d'un questionnaire sur l'échelle de Likert portant sur la satisfaction des patients, ou le nombre de minutes d'une opération chirurgicale, ainsi que de très nombreux autres exemples.

Données catégorielles

Les données catégoriques sont celles qui ne peuvent prendre que certaines valeurs spécifiques. Certains points de données sont catégoriques et dichotomiques, ce qui signifie que la variable peut prendre une et une seule des deux issues possibles. Par exemple, une ampoule peut être éteinte ou allumée, mais il s'agira de l'une de ces options, et non de l'autre. Parfois, il existe plus de deux catégories, ce qui définit une variable nominale. Les variables nominales ont de multiples valeurs possibles, mais ne sont pas classées par ordre naturel ; par exemple, les types de fleurs, où la plante peut être une rose, une tulipe, une marguerite, un tournesol, etc. Enfin, les variables catégorielles qui ont un ordre naturel mais sont toujours limitées à des résultats spécifiques sont qualifiées d'ordinales.

Un exemple de ce type de variable peut être une représentation catégorielle de la satisfaction du patient : insatisfait, légèrement satisfait, satisfait, très satisfait. Même s'il existe un univers restreint de résultats possibles, ces niveaux ont un ordre naturel entre eux.

S'il est si important de connaître les types de résultats et les types de données, c'est parce que vous déciderez en grande partie vous-même de la manière de modéliser les données, ce qui déterminera à son tour les types d'analyses possibles. Si vous souhaitez connaître le nombre d'opérations chirurgicales réalisées dans votre hôpital par jour, vous pouvez utiliser le nombre entier réel (1, 2, 3, etc.) ou vous pouvez le factoriser en jours de volume élevé, moyen et faible. En fin de compte, la façon dont vous choisissez de représenter les données révèle à ceux qui lisent votre travail votre vision du monde ainsi que les raisons pour lesquelles vous avez pris les décisions que vous avez prises. Ils peuvent ne pas être d'accord avec vous, ou ne pas être en mesure de reproduire vos données, mais si vous ne laissez aucune place à l'ambiguïté, la véracité de vos résultats ne fait aucun doute.

D'où proviennent vos données ? Allez-vous les collecter ou les obtenir d'une autre source ? Si vous enregistrez les données vous-même, il vous appartient de décider ce que vous allez enregistrer et ce que vous n'allez pas enregistrer, ce qui aura un impact sur les options d'analyse disponibles. Si vous ne comptez pas les collecter vous-même, comment l'ensemble de données est-il actuellement stocké (type de données, emplacement, etc.) ? Et, très important : sachez et comprenez le processus par lequel les données sont produites et collectées. Une mauvaise compréhension de ces questions peut conduire à une recherche qui ne répond pas à la question posée.

Conseil bonus : pourquoi engager un statisticien pourrait sauver votre étude

I’m not a car guy. When mine needs regular work or a specific repair, I’m the first guy to take it to the shop. Why? Because I know that I do not have the skills to do the job. Similarly, not everyone will be doing their own statistiques, either because they do not have the required training or simply because they choose to put their efforts elsewhere. With that in mind, those who still wish to do outcomes research but do not want to be responsible for their own analysis should consider hiring a statisticien indépendantque l'on peut trouver facilement sur le site de la Commission européenne. Kolabtree.

Si vous décidez de travailler avec un statisticien, faites-vous une faveur et impliquez-le le plus tôt possible. Comme le dit le célèbre statisticien R.A. Fisher (dont on ne se souvient pas très bien) : "Consulter le statisticien à la fin d'une expérience revient souvent à lui demander de procéder à un examen post-mortem. Il pourra peut-être dire de quoi l'expérience est morte".

C'est tout à fait vrai, dans la mesure où, une fois qu'une expérience a été menée et que les données ont été collectées, certaines méthodes d'analyse ne sont plus disponibles, alors qu'elles l'auraient été si des décisions différentes avaient été prises à des stades antérieurs de la recherche.

En plus de ne pas avoir à faire votre propre analyse statistique, il peut y avoir d'autres avantages tangibles et intangibles à travailler avec un statisticien. Par exemple, il est probable qu'au cours de sa formation, il ait été exposé à des méthodes plus complexes de conception ou d'analyse expérimentale, et il est possible que l'utilisation de l'une d'entre elles plutôt que des méthodes standard permette d'économiser de manière significative des ressources telles que du temps, des participants ou de l'argent. Il peut également y avoir de nouvelles idées dans le domaine dont vous n'avez peut-être pas connaissance, comme les meilleures pratiques pour la reproductibilité des résultats ou les progiciels les plus récents pour les analyses complexes. Et surtout, c'est peut-être le meilleur moment pour dénicher un excellent statisticien à un prix avantageux. Compte tenu des effets économiques effrayants de la pandémie, les personnes de tous horizons ont été durement touchées. Les statisticiens touchés par la pandémie sont à la recherche d'emplois indépendants, et beaucoup sont prêts à accorder des réductions en échange de leur fidélité.

Conclusion

Il ne s'agit en AUCUN cas d'une discussion exhaustive de la recherche sur les résultats ; elle devrait plutôt servir d'introduction aux novices. Mais, même pour ces chercheurs, un peu de réflexion préalable sur le résultat qui vous intéresse, sur la façon dont les éléments de données seront représentés et sur l'endroit où vous pourrez obtenir les données peut vous aider à vous assurer que la recherche sur les résultats que vous effectuez est significative et qu'elle répond à la question à laquelle vous l'avez destinée. Et n'oubliez pas que si vous pensez que vous ne pouvez pas ou préférez ne pas faire l'analyse vous-même, ou si vous souhaitez en savoir plus sur les dernières méthodes d'analyse disponibles, n'oubliez pas de vous adresser à vos collègues statisticiens.

Vous avez besoin d'aide pour mener un essai clinique et analyser les résultats ? Consultez un consultant en recherche clinique sur Kolabtree ou travailler avec un analyste statistique indépendant.