Comment pouvez-vous améliorer vos chances d'obtenir l'approbation de la FDA ?

Dr. Harneet Arora, scientifique clinique indépendante et Expert en réglementation de la FDAElle donne des conseils sur la manière d'obtenir l'approbation de la FDA pour un nouveau médicament et sur la façon d'éviter les erreurs courantes. 

The commercialisation of a new drug in the United States follows a rigid path. Each step along the process, from recherche and development to labelling and final release on the market, is strictly monitored by the Food and Drug Administration (FDA). However, applying for FDA approval for a new drug can be a real minefield.

According to a recent study from the Massachusetts Institute of Technology, only about 14% of all drugs in les essais cliniques obtenir l'approbation de la FDA, l'agence fédérale américaine responsable de la protection et de la promotion de la santé publique. public health. This means that for 86% of all proposed new drugs, something goes wrong along the process towards commercialisation, wasting time, energy and capital.

Quelles sont donc les erreurs évitables les plus courantes lors d'une demande d'autorisation auprès de la FDA et que peuvent faire les demandeurs pour éviter qu'elles ne se produisent ? Dr. Harneet Arora, expert indépendant en soumissions à la FDA sur Kolabtree, partage ses meilleurs conseils.

1. Organisez vos papiers

La première erreur - et la plus facile à éviter - est de présenter une demande incomplète. Vérifiez le Site web de la FDA pour vous assurer que vous soumettez tous les formulaires requis et qu'ils sont bien remplis. Soyez particulièrement attentif lorsque vous remplissez le formulaire 1572, l'un des documents clés de votre soumission de drogue nouvelle de recherche (DNR).

Le formulaire 1572 permet de s'assurer que les demandeurs n'ont pas de parti pris ou de conflit d'intérêts, qu'ils acceptent de suivre le Code of Federal Regulations de la FDA pour les essais cliniques et qu'ils ont l'expérience nécessaire pour mener l'étude d'une manière éthique et scientifiquement rigoureuse. En évitant les erreurs dans ce formulaire, vous éviterez un blocage ultérieur.

2. Présenter des preuves mesurables

Une fois que toutes les phases d'un essai clinique ont été menées à bien, la FDA examine les résultats et organise une discussion ouverte - souvent virtuelle - au cours de laquelle les entreprises pharmaceutiques présentent les preuves que le médicament qu'elles proposent est efficace et offre des avantages significatifs par rapport aux médicaments existants pour la même maladie. Ici, l'objectif n'est pas d'établir si le nouveau médicament sera sûr - cela a déjà été déterminé par des études in vitro et in vivo - mais de prouver qu'il améliorera sensiblement la vie des patients.

D'après mon expérience, la plupart des rejets surviennent à ce stade en raison d'un manque de données claires sur l'efficacité du médicament et sur la façon dont il est meilleur que les traitements déjà commercialisés. Il est donc important de présenter des paramètres mesurables sur l'efficacité du médicament.

Par exemple, il ne suffit pas d'indiquer que les symptômes des patients se sont améliorés au 2%, il est nécessaire de préciser la nature de cette amélioration.

Il est également important de fournir un cadre de référence pour évaluer cette amélioration. Il peut s'agir d'une comparaison entre un groupe de patients prenant le nouveau médicament et un groupe témoin prenant un placebo, ou un groupe prenant un médicament déjà sur le marché.

3. Tenir un registre complet

Il est essentiel de documenter correctement chaque étape du développement et des essais d'un nouveau médicament, depuis les données précliniques précises sur les études in vitro et sur les animaux, jusqu'à la manière dont la dose initiale et maximale recommandée a été établie. Les demandeurs doivent également prouver que le médicament a été testé sur un nombre suffisant de sujets et doivent documenter soigneusement la façon dont ils ont réagi au traitement. En particulier, les demandeurs doivent signaler tout effet secondaire indésirable que les sujets ont subi. Si certains des sujets décident d'abandonner l'essai, le demandeur doit en expliquer la raison.

Il est également nécessaire de prouver que les avantages du nouveau médicament l'emportent sur ses effets secondaires et que ceux-ci sont moins graves que ceux des médicaments déjà commercialisés pour la même maladie. Par exemple, un médicament destiné à traiter une maladie en phase terminale qui provoque des vomissements et des migraines pourrait tout de même être approuvé s'il augmente considérablement l'espérance de vie des patients. Si les mêmes effets secondaires étaient signalés pour un médicament destiné à traiter l'hypertension, l'autorisation serait très probablement refusée, car il existe déjà sur le marché des traitements pour cette maladie dont les effets secondaires sont moindres.

Dans tous les cas, les demandeurs doivent présenter leurs stratégies d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS), dans lesquelles ils doivent expliquer en détail les mesures qu'ils prévoient de prendre pour minimiser les éventuels effets secondaires. Lors de la rédaction de cette section, veillez à être aussi précis que possible sur ce que les patients doivent faire pour éviter les effets secondaires, par exemple en décrivant s'ils doivent utiliser un moyen de contraception pendant le traitement, et si oui, quel type.

Considérations finales

Pour que le nouveau médicament soit approuvé, au moins 80% des sujets de l'essai doivent montrer des signes d'amélioration. Pour s'assurer que ces preuves sont présentées correctement et que le groupe échantillon est suffisamment grand pour fournir des données significatives, les demandeurs peuvent avoir besoin de l'aide d'un statisticien expert. À ce stade, les entreprises qui ne disposent pas d'un statisticien en interne devraient envisager de collaborer avec un indépendant, qui peut les aider à sélectionner le groupe échantillon et à collecter et analyser les données cliniques.

Enfin, il est important de garder à l'esprit qu'à tout moment, la FDA peut auditer l'installation où le médicament est développé et testé, pour s'assurer qu'elle est conforme aux directives de bonnes pratiques cliniques (BPC). Par exemple, lors d'un audit, la FDA peut vérifier que tout le personnel possède les qualifications nécessaires pour accomplir ses tâches en toute sécurité.

Demander l'approbation de la FDA peut être éprouvant, mais consulter des experts qui ont une connaissance détaillée des procédures de la FDA peut simplifier le processus. Certaines entreprises pharmaceutiques peuvent disposer d'un service interne de réglementation à cette fin, mais les petites entreprises peuvent ne pas avoir la capacité et le budget nécessaires pour un tel investissement. Dans ce cas, l'embauche d'un expert indépendant peut être la solution.

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