Cómo los estadísticos autónomos pueden mejorar la investigación

Hay una demanda sin precedentes de estadísticos autónomos en investigación, especially in clinical research, However, as the progress towards real-world data & real-world evidence continues, there is more and more emphasis on how a statistician’s expertise cannot be limited to just the knowledge of statistical methods.

Investigación en public health y epidemiología has been growing rapidly, and scientists are choosing to hire freelance statisticians to design ensayos clínicos y obtener mejores resultados de sus investigaciones. El éxito en el diseño y la realización de ensayos clínicos requiere que los estadísticos obtengan más expuestos a experimentos de laboratorio.

Mientras trabajan en la investigación clínica, los estadísticos autónomos deben interiorizar los objetivos del ensayo clínico, almacenar diferentes formas de datos, orientar sobre las limitaciones de los datos y, por último, realizar análisis de los datos recogidos. Los estadísticos clínicos tienen un gran papel que desempeñar en la comprensión de los datos clínicos y, lo que es más importante, en la presentación de sus resultados a las agencias reguladoras y a la industria en general.

A continuación, le ofrecemos un vistazo a la función de un estadístico autónomo en las distintas etapas del desarrollo clínico y el ciclo de vida del producto.

1. Diseño del ensayo clínico

Las pruebas clínicas de un producto terapéutico comprenden cuatro fases de ensayos clínicos: fase I, fase II, fase III y fase IV. Tradicionalmente, las agencias reguladoras consideraban las fases I y II como no concluyentes. Sin embargo, los tiempos están cambiando y la recopilación de análisis bioestadísticos durante las primeras fases se considera un enfoque eficaz para mejorar la precisión y la rapidez de los experimentos en las últimas fases. Los resultados de los análisis bioestadísticos en profundidad de los resultados de las fases I y II pueden ayudar a conseguir la precisión necesaria para la fase III, cuyos resultados se consideran más cruciales para la aprobación reglamentaria. Por lo tanto, es una buena etapa para que un científico se asocie con un estadístico independiente y lo incorpore a los procesos de diseño del ensayo clínico antes de proceder a la supervisión de los datos clínicos de la fase III.

A bioestadístico proporciona apoyo estadístico a los estudios clínicos a lo largo de las 5 etapas del desarrollo clínico: concepción, diseño, realización, análisis e informe de la información sobre la actividad del fármaco tomada por los sujetos. En el proceso de concepción, el bioestadístico tiene que estimar el tamaño de la muestra según la indicación terapéutica y decidir en consecuencia los criterios de inclusión. El bioestadístico puede ayudar a los investigadores con la aleatorización de los datos y la fijación de los formatos de registro de los datos clínicos. Es en este paso donde se documentará con exactitud el protocolo del estudio clínico.

Cada vez es más popular contratar a un bioestadístico autónomo que ha trabajado en la industria farmacéutica para todo el trabajo estadístico sobre un medicamento o indicación en particular. Estos bioestadísticos autónomos con experiencia son útiles para realizar reuniones intermedias y evaluar el tamaño de la muestra de los ensayos clínicos en función de la asignación presupuestaria y los plazos del proyecto.

Los estadísticos participan en reuniones para decidir los criterios de valoración del estudio clínico (si debe haber un criterio de valoración principal o criterios de valoración secundarios o sustitutos), la supervisión intermedia del estudio y también definir el calendario del estudio. Los estadísticos también eligen el software y los métodos estadísticos adecuados para los datos, además de decidir los criterios de error de muestreo.

2. Planificación reglamentaria

Los bioestadísticos clínicos colaboran estrechamente con los supervisores de los ensayos, los investigadores principales y los comités de seguimiento de los ensayos, de acuerdo con las directrices mencionadas en los documentos de orientación publicados por los organismos reguladores: FDA, EMA, MHRA, CFDA, TGA, ICH y OMS, entre otros. Documentos de orientación Los organismos reguladores proporcionan ayuda para planificar los ensayos clínicos de acuerdo con los parámetros de aprobación reglamentaria. El documento guía consultado en el momento de diseñar un ensayo clínico tiene que ser el más actualizado y debe estudiarse a fondo para cumplir los objetivos del ensayo con eficacia. También sienta las bases para el comité de supervisión del ensayo clínico a la hora de planificar las estrategias reguladoras. Los bioestadísticos tienen un gran margen para participar en estos pasos y trabajar en el análisis de los datos de eficacia y seguridad, que serán esenciales en el proceso de regulación posterior.

Los bioestadísticos utilizan programas informáticos como SPSS y SAS para comprobar los parámetros de las pruebas que pueden ser propensos a errores y, por tanto, idear soluciones para evitarlos. El SPSS ha sido utilizado por la mayoría de los estadísticos para ayudar a médicos en descifrar grandes cantidades de datos epidemiológicos y seleccionar pacientes para ensayos clínicos. Muchos estadísticos clínicos prefieren R, que realiza el Propensity Score Matching, utilizado frecuentemente para el análisis de datos de ensayos clínicos con 95% CI (intervalo de confianza).

3. Seguimiento del riesgo

En un ensayo clínico, las posibilidades de error son elevadas en todas las etapas, sobre todo porque se desarrollan durante años. Sin embargo, si un comité de supervisión de ensayos clínicos se asegura de que un equipo de bioestadísticos participe en el funcionamiento normal del ensayo, las posibilidades de minimizar el error son mayores. Un equipo de estadísticos clínicos puede comprobar si los datos recogidos muestran una distribución normal de los mismos.

Se puede comprobar la reproducibilidad de la distribución de los datos para garantizar la precisión y la obtención de datos exactos. En el caso de que se encuentren datos erróneos, el comité de seguimiento del ensayo puede tomar decisiones de forma eficaz y evitar informes ambiguos del estudio clínico. Los estadísticos tienen la responsabilidad principal de comprobar la variabilidad de los datos y la exactitud del análisis antes de presentarlos al equipo regulador o al especialista en documentación clínica.

Statisticians associated with clinical trials are required to communicate the Statistical Action Plan with Gestión de riesgos Protocols for every project. The bioestadístico is primarily responsible for ensuring accurate data blinding, report analysis and finalizing clinical study report during which, a thorough check of the data is conducted to ensure that the correct inferences have been made.

Para ello es necesario crear un equipo centralizado de control estadístico que supervise el análisis, la elaboración de informes y la presentación de los datos utilizando las últimas versiones de software estadístico: SPSS, R o SAS.

A statistical monitoring team consists of clinical programmers involved in the intricacies of data storage and análisis de datos. Clinical programmers focus on different analytical methods such as multivariate analyses, regression modeling, simulations, and other mathematical modeling approaches to enhance reproducibility and enable advanced data visualizations.

4. Comunicación eficaz de los resultados

Los estadísticos autónomos tienen que ser muy analíticos y buenos comunicadores para convertir sus análisis en hipótesis rompedoras. Esto es lo que diferencia a un bioestadístico de alta calidad. Los bioestadísticos están obligados a trabajar globalmente en todos los niveles, con una gran capacidad para comunicar detalladamente los análisis de los casos clínicos. Y lo que es más importante, como profesionales minuciosos, los bioestadísticos salvan las distancias entre el público médico y el no médico al debatir los informes de los ensayos clínicos. Esto significa que sus decisiones y conclusiones en cada paso de la investigación clínica se comunican de forma eficaz utilizando el correo electrónico, las teleconferencias y las reuniones presenciales, según sea necesario.

Los bioestadísticos clínicos tienen la ingente tarea de crear cuestionarios que registren todos los detalles de los ensayos clínicos. Si bien los datos clínicos se registran mediante entrevistas con los pacientes, visitas a la clínica, encuestas y cuestionarios, la comprensión de todos los aspectos de la indicación terapéutica, la actividad farmacológica y farmacocinética del fármaco y la adherencia de los pacientes al perfil de tratamiento requiere un mayor sentido de la experiencia científica.

Storing, analyzing and presenting these data in a compact, user-friendly manner is key to the case report’s accuracy. Additionally, the biostatistician will work closely with the study SAS programmer to present the results clearly for non-statistical readers. Thus, clear communication is a multifaceted function in clinical bioestadística, involving every aspect of the clinical trial protocol. Not just that, freelance statisticians also help in creating large databases to store clinical data in encrypted/protected formats.

5. Finalización del informe del estudio clínico y preparación de la NDA

Tradicionalmente, los estadísticos quedaban excluidos de los debates sobre las solicitudes de nuevos medicamentos (NDA). Sin embargo, en la última década se ha producido un cambio positivo al incluir a los estadísticos en la preparación de las NDA. Este cambio se debe, en parte, a la creciente experiencia demostrada en la limpieza de datos, la simulación y la organización de los mismos, lo que ha convertido a los estadísticos clínicos en una parte esencial del proceso de elaboración de informes de ensayos clínicos.

Los estadísticos y los programadores clínicos trabajan conjuntamente en la normalización, la distribución y la visualización de los datos para los informes de los estudios clínicos, centrándose en la reducción de la redundancia, la no ambigüedad y la eficacia de los datos. Los informes clínicos accesorios que muestran los datos de seguridad y eficacia también se finalizan de acuerdo con los requisitos de las reuniones de revisión reglamentaria. Los estadísticos también establecen los fundamentos para la toma de decisiones basada en datos y garantizan el carácter concluyente de los mismos.

En el ambiente actual de los entornos clínicos globales, los estadísticos autónomos tienen la gran tarea de descifrar grandes trozos de big data, convertirlos en imágenes útiles y presentarlos a los organismos reguladores para conseguir la aprobación de medicamentos y dispositivos.

More recently, clinical statisticians are starting to show precision in the practical applicability of statistical methods including probability distribution models on salud data. This has enabled the epidemiological research fraternity to get much further in understanding disease progression, disease prevalence and incidence rates than before.

The upward trend is definitely a silver lining for many, as estadísticas y ciencia de los datos continues to govern healthcare decision making. Now, the important task for a scientist is to keep track of the changes & developments published regularly by the global regulatory bodies as they keep revising the guidelines & submission criteria for New Drug Applications. More and more companies are facing a flutter of rejections and complete response letters (CRL) due to lapses in clinical data.

Si usted es un investigador principal que busca una aprobación reglamentaria más rápida, debe ponerse en contacto con un estadístico autónomo que diseñará para usted una vía de desarrollo clínico precisa y basada en datos.

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