Cómo diseñar estudios de investigación de resultados sanitarios impactantes para su análisis

Jacob VanHoutenanalista de datos clínicos y consultor de bioestadística at Kolabtree, provides top tips on how to design impactful health outcomes investigación for analysis. 

Si usted está en el campo de la medicina y ha leído, hecho o incluso pensado en hacer investigación en las últimas dos décadas, es probable que esté familiarizado con el concepto de investigación de resultados. En pocas palabras, la investigación de resultados es un campo en el que el objeto de estudio es un resultado sanitario definible, del que daré ejemplos más adelante, y lo que se mide son los efectos que las diferentes partes del flujo de trabajo general tienen sobre esos resultados. Como el objetivo de estos estudios es determinar qué factores afectan a los resultados de interés, hay muchos diseños de estudios experimentales y observacionales que se adaptan bien a esta tarea, incluidos los estudios epidemiológicos clásicos, como:

• ensayos controlados aleatorios,
• estudios transversales,
• estudios de cohorte,
• revisiones sistemáticas/meta-análisis, o
• metodologías de investigación para la mejora de la calidad.

¿Por qué hacer siquiera una investigación de resultados?

Hay muchas, muchas razones para hacer investigación de resultados, y enumerarlas todas iría mucho más allá de lo que sería posible hacer en este post. En pocas palabras, la investigación de resultados aplicada al campo de la biomedicina se centra principalmente en mejorar el rendimiento de alguna tarea dentro de dicho campo. Como se le atribuye al famoso consultor de gestión Peter Drucker, "no se puede gestionar lo que no se puede medir". En otras palabras, no se puede "mover la aguja" de la mejora sin saber hacia dónde apunta en primer lugar. Además, esa medición puede llevar a

• mejora de la calidad,
• decreased salud costs,
• mejora de la eficacia del diagnóstico y el tratamiento, y
• experiencia de los pacientes.

¿Y quién no querría los mejores resultados para sus pacientes? Podría decirse que el principal imperativo de la investigación sanitaria es medir continuamente para mejorar, y la investigación de resultados es un poderoso conjunto de herramientas para conseguirlo.

Cómo pensar en la investigación de resultados como un estadístico

Cuando se piensa en iniciar un proyecto de investigación, quizá lo primero que hay que saber es "qué se quiere saber". ¿Le interesa más el sistema y la eficiencia, o las medidas intangibles de calidad de vida que determinan los pacientes? ¿Le interesa que la atención sea más asequible, equitativa y accesible para los pacientes, o le preocupa la rentabilidad de la consulta? Algunas preguntas clave son:

• cuál es el resultado de interés,
• quiénes son las partes interesadas,
• cómo se representa mejor el resultado de los intereses, y
• ¿Cómo puedo obtener los datos que necesito para responder a mis preguntas?

Tipos de resultados

Uno de los puntos fuertes de la investigación de resultados es la capacidad de considerar muchos resultados diferentes y sus méritos relativos, así como desde muchos puntos de vista diferentes (más adelante se habla de ello). De hecho, algunos constructos de la investigación de resultados, como los años de vida ajustados a la calidad, se han diseñado específicamente para realizar la comparación de diferentes resultados. Los resultados que pueden ser de tipos dispares pueden compararse mediante la conversión de un resultado en un resultado equivalente (es decir, la cantidad de dinero que habría que recibir para renunciar a una noche de sueño) que sea más directamente comparable.

¿A quién le importa?

Al pensar en los resultados mencionados para medir, quizá la primera pregunta debería ser "¿a quién le importa?". Y esto no lo digo a la ligera. Sinceramente, que es el que se preocupa por este resultado. ¿Los pacientes? ¿Los proveedores? ¿Las aseguradoras, los sistemas sanitarios? No es descabellado imaginar que un paciente y un hospital valoren el resultado de la satisfacción del paciente de forma muy diferente, aunque sea importante para ambos. Para tener en cuenta adecuadamente los resultados que se quieren medir, hay que tener en cuenta qué perspectiva o perspectivas son las mejores para evaluar. Identificar claramente al principio de un plan analítico la perspectiva desde la que se considerarán los resultados protege tanto de la confusión como de la manipulación de datos a posteriori, ya sea accidental o no. Aunque una lista exhaustiva de los posibles resultados de interés está fuera del alcance de este artículo, la siguiente tabla destaca algunas de las categorías de resultados más utilizadas.

Categorías de resultados ampliamente utilizadas

Seguridad	Uso incorrecto de la terapia médica y supervisión en el curso de la atención clínica; Errores médicos que ponen a los pacientes en riesgo de sufrir eventos adversos
Eficacia	La brecha entre lo que puede lograrse mediante la intervención médica o la política y lo que realmente se logra
Equidad	Examen de la disparidad en la prestación de asistencia sanitaria que se centra en si los factores no clínicos, comocarrera,géneroyestatus socioeconómico influir en el cuidado de los pacientes
Eficiencia	Se centra en las formas de maximizar la eficiencia, limitar los costes sanitarios y reducir el despilfarro en el sistema sanitario.
Puntualidad	Acceso de los pacientes a la asistencia sanitaria: barreras de acceso e imposibilidad de los pacientes sin seguro de beneficiarse de la asistencia sanitaria.
Capacidad de respuesta del sistema	Esfuerzos educativos entre la comunidad médica y aplicación de políticas sanitarias que mejoren la atención al paciente
Centrado en el paciente	Cómo afectarán las intervenciones médicas a los pacientes, qué sienten los pacientes y qué pueden hacer para influir en la toma de decisiones médicas.

 

Tipos de datos

Además del tipo de resultados que le interesan, merece la pena pensar en la forma en que concibe los datos, concretamente en términos de tipos de datos.

Hay dos tipos de datos: numéricos y categóricos.

Datos numéricos

Numérico es tal como suena; la variable que se mide es cuantitativa, siendo del tipo entero, que son los números enteros, y flotantes, que son todos los números con alguna parte no entera.

Algunos ejemplos de números enteros son el número de bebés que nacen en un hospital, los resultados de un cuestionario de escala Likert sobre la satisfacción de los pacientes o el número de minutos que dura una intervención quirúrgica, entre otros muchos.

Datos categóricos

Los datos categóricos son aquellos que sólo pueden tomar ciertos valores específicos. Algunos datos son categóricos y dicotómicos, lo que significa que la variable puede tomar uno y sólo uno de los dos resultados posibles. Por ejemplo, una bombilla puede estar apagada o encendida, pero será una de esas opciones y no la otra. A veces hay más de dos categorías, y esto define una variable nominal. Las variables nominales tienen múltiples valores posibles, pero no tienen un orden natural entre ellos; un ejemplo podría ser los tipos de flores, donde la planta puede ser una rosa, un tulipán, una margarita, un girasol, etc. Por último, las variables categóricas que sí tienen un orden natural, pero que se limitan a resultados específicos, se denominan ordinales.

Un ejemplo de este tipo de variable puede ser una representación categórica de la satisfacción del paciente: insatisfecho, ligeramente satisfecho, satisfecho, muy satisfecho. Incluso cuando hay un universo restringido de resultados posibles, estos niveles tienen un orden natural entre ellos.

La razón por la que es tan importante conocer los tipos de resultados y los tipos de datos es porque usted mismo decidirá en gran medida cómo modelar los datos, lo que a su vez determinará qué tipos de análisis son posibles. Si quiere saber el número de operaciones quirúrgicas en su hospital por día, puede utilizar el número entero real (1,2,3, etc.), o podría factorizarlos en días de volumen alto, medio y bajo. A fin de cuentas, la forma que elijas para representar los datos revela a quienes lean tu trabajo cómo ves el mundo y por qué has tomado las decisiones que has tomado. Puede que no estén de acuerdo contigo, o que no puedan reproducir tus datos, pero si no dejas lugar a la ambigüedad, no habrá dudas sobre la veracidad de tus conclusiones.

¿De dónde provienen sus datos? ¿Los vas a recoger o los vas a obtener de otra fuente? Si va a registrar los datos usted mismo, es su responsabilidad decidir qué va a registrar y qué no, lo que repercutirá en las opciones de análisis disponibles. Si no va a recogerlos usted mismo, ¿cómo se almacena actualmente el conjunto de datos (tipo de datos, ubicación, etc.)? Y muy importante: conocer y comprender el proceso de producción y recogida de los datos. Un malentendido en estas cuestiones puede llevar a una investigación que no responda a la pregunta que se pretende.

Consejo adicional: Por qué contratar a un estadístico podría salvar su estudio

I’m not a car guy. When mine needs regular work or a specific repair, I’m the first guy to take it to the shop. Why? Because I know that I do not have the skills to do the job. Similarly, not everyone will be doing their own estadísticas, either because they do not have the required training or simply because they choose to put their efforts elsewhere. With that in mind, those who still wish to do outcomes research but do not want to be responsible for their own analysis should consider hiring a estadístico autónomocomo los que se pueden encontrar fácilmente en Kolabtree.

Si decide trabajar con un estadístico, hágase un favor y hágalo participar antes que después. Como se cita al afamado (aunque no se le recuerde amablemente) estadístico R.A. Fisher, "consultar al estadístico después de que un experimento haya terminado es a menudo simplemente pedirle que realice un examen post-mortem. Quizá pueda decir de qué murió el experimento".

Esto es absolutamente cierto, en el sentido de que una vez que se ha llevado a cabo un experimento, y se han recogido los datos, hay algunos métodos de análisis que ya no están disponibles y que podrían haberlo estado si se hubieran tomado diferentes decisiones en etapas anteriores de la investigación.

Además de no tener que hacer su propio análisis estadístico, puede haber otros beneficios tangibles e intangibles al trabajar con un estadístico. Por ejemplo, es probable que a través de su formación hayan estado expuestos a algunos métodos más complejos de diseño o análisis experimental, y es posible que el uso de uno de ellos en lugar de los métodos estándar pueda ahorrar significativamente recursos como tiempo, participantes o dinero. También es posible que haya nuevas ideas en el campo que usted no conozca, como las mejores prácticas para la reproducibilidad de los resultados o los paquetes de software más actualizados para los análisis complejos. Y lo mejor de todo es que ahora mismo puede ser el mejor momento para hacerse con un excelente estadístico por una ganga. Dados los escalofriantes efectos económicos de la pandemia, los individuos de todos los ámbitos se han visto muy afectados. Los estadísticos afectados por la pandemia están buscando trabajos por cuenta propia, y muchos están dispuestos a hacer descuentos a cambio de su fidelidad.

Conclusión:

Esto no es de ninguna manera una discusión exhaustiva de la investigación de resultados; más bien, debería servir como una pequeña introducción para los novatos. Pero, incluso para estos investigadores, un poco de reflexión previa sobre el resultado de interés, cómo se representarán los elementos de los datos y dónde se podrán obtener los datos puede contribuir en gran medida a garantizar que la investigación de resultados que se realice sea significativa y responda a la pregunta para la que se pretende. Y recuerde, si cree que no puede o prefiere no hacer el análisis usted mismo, o si le gustaría aprender más sobre los métodos de análisis más nuevos disponibles, no olvide buscar/acudir a sus colegas de estadística.

¿Necesita ayuda para realizar un ensayo clínico y analizar los resultados? Consulte a un consultor de investigación clínica en Kolabtree o trabajar con un analista estadístico autónomo.