Dr. Khoa Nguyen, con experiencia consultor en biotecnologíacomparte sus principales estrategias para una sólida estrategia de puesta en marcha de la biotecnología.
1. ¿Podría compartir con nosotros su experiencia como empresario biotecnológico?
Como inmunólogo, siempre me han fascinado las interacciones entre diferentes sistemas biológicos y cómo las anomalías en estas interacciones pueden provocar el desarrollo de enfermedades. Después de terminar mi doctorado en la Universidad de Stanford en 2013, me inspiré mucho en los trabajos pioneros de neuroinmunología de dos de mis mentores, los doctores Lawrence Steinman y Ben Barres, y decidí construir un novedoso programa de descubrimiento de fármacos para enfermedades del SNC, con el apoyo del doctor Edgar Engleman en el Departamento de Patología de la Universidad de Stanford.
Starting out as a basic science program, my investigación led to the discovery of various novel immunological targets for neurological diseases. Furthermore, I was able to identify and develop first and best-in-class immunotherapeutics for some of these indications, which have the potential to cause a paradigm shift in neurociencia drug discovery. These R&D efforts were initially supported by funding from Stanford University for basic research as well as desarrollo de fármacos. Subsequently, the program was able to gather additional financial support from early-stage biotech investors and private research foundations.
Estos primeros recursos fundamentales permitieron que mi apasionante programa de investigación en neuroinmunología obtuviera la protección de la propiedad intelectual con el apoyo de la Oficina de Tecnología y Licencias de la Universidad de Stanford, reclutara más talentos científicos para realizar análisis críticos de eficacia/PK-PD/toxicología de nuestras terapias principales y, finalmente, se convirtiera en una empresa de biotecnología llamada Tranquis Therapeutics en 2016. Por lo que sé, Tranquis es la primera empresa de biotecnología que se centra en atacar la microglía para el tratamiento de trastornos neurológicos. Conseguimos recaudar $30M de serie A en 2020 para ampliar nuestra plataforma de investigación centrada en la microglía y acelerar el desarrollo clínico de nuestro programa principal en la ELA.
2, Dada su experiencia como fundador que ha transformado un programa académico en una empresa biotecnológica, ¿podría compartir con nosotros sus ideas sobre la ampliación?
Yo diría que depende totalmente de la necesidad de la empresa y de los recursos permitidos.
Existe la habitual dicotomía de opciones:
- permanecer virtual y subcontratar el trabajo a las CRO, frente a
- construir un laboratorio real para realizar investigaciones internas.
Por ejemplo, si la empresa depende en gran medida de unas pocas funciones clave de I+D, sería ventajoso crear capacidades internas para tener más flexibilidad con respecto al flujo de trabajo y aumentar la protección de la propiedad intelectual. Por otra parte, si un determinado proceso de I+D representa una necesidad puntual, la utilización de una CRO experimentada permitiría ahorrar tiempo y recursos en la contratación de personal y la adquisición de equipos costosos. Por último, existe una tercera opción "híbrida" en la que varios segmentos de un proceso de I+D se subcontratan a las CRO, mientras que los segmentos que podrían realizarse de forma más rápida, fiable y económica dentro de la empresa se mantendrán dentro de la misma.
In this regard, the recent years have witnessed the emergence of computational biotech companies, where the conceptualization of the research is performed by in-house data scientists and most of the actual wet lab work is outsourced to CROs. In the context of my research program at Tranquis, given my background in target discovery/validation and the novelty of our preclinical research programs, almost all of the wet lab work was performed in-house. Additionally, we employed various industry and academic CROs to assist with various aspects of drug candidate engineering, optimization, formulation, ADME/PK and toxicology analyses.
3. ¿Cuáles considera que son los factores más importantes para el éxito de la estrategia de una empresa biotecnológica?
Según mi experiencia, los factores más importantes para el éxito de una empresa de biotecnología son el potencial de mercado, el personal, la tecnología y la financiación.
- Like any businesses, a biotech company needs to be able to address an unmet medical/technological need in the market. This would include illnesses with no cures/suboptimal treatments or technological platforms that provide superior advantage over current methodology. Coming from academia, I have seen a lot of conceptually elegant works that eventually fail to translate into the clinics due to the lack of careful evaluation of market potential (untranslatable science and/or small market demands). Alternatively, there are examples of companies trying to create “artificial” demands, which is more difficult than filling existing needs.
- En segundo lugar, la búsqueda y retención de talento es, por supuesto, importante en cualquier empresa.
- En tercer lugar, la tecnología debe ser sólida y estar legalmente bien protegida. Si una startup no puede proteger sus activos intelectuales, no podrá disuadir a sus competidores. Por lo tanto, no sólo es importante tener en cuenta la novedad/viabilidad comercial de la tecnología, sino también su estado de protección legal (es decir, ¿en qué medida está patentada la tecnología? Los términos/duración de las patentes, etc.).
- Por último, pero no por ello menos importante, atraer y mantener la financiación para garantizar que las diversas etapas de desarrollo de la empresa puedan ejecutarse sin problemas es también un factor muy importante.
4. ¿Podría explicar con más detalle el factor humano?
El factor humano desempeña un papel crucial a la hora de determinar si la empresa se encamina hacia el éxito o el fracaso. Por ejemplo, hay científicos que son excepcionales en el trabajo de banco y en las operaciones de laboratorio, pero resultan ser despistados en el entorno empresarial. Por otro lado, hay grandes gestores empresariales que podrían dirigir una empresa de biotecnología con la misma fluidez con la que lo harían con cualquier otra empresa, pero tienen pocos o ningún conocimiento científico. El truco está en cómo integrar en una empresa a personas con diferentes conocimientos y trayectorias profesionales y garantizar que trabajen bien juntas. En una situación ideal, sería muy deseable encontrar un científico con una amplia experiencia en operaciones comerciales. Además, es muy importante contratar (y retener) el talento adecuado en el momento oportuno.
Por ejemplo, cuando la empresa se encuentra en la fase inicial de I+D, científicos de mesa son fundamentales para que la empresa crezca. Cuando la empresa es más madura, un un equipo de gestión experimentado con un buen conocimiento de la ciencia desempeñaría un papel importante en la definición de la estrategia de desarrollo adecuada para la empresa. A un equipo jurídico bien preparado también es crucial para asegurar la estrategia correcta de solicitud de patentes y garantizar que la tecnología de la empresa esté bien protegida. Además de estos factores "humanos", el montaje de un un consejo asesor científico muy reconocido para proporcionar una orientación experta para el desarrollo científico de la empresa es también esencial.
5. ¿Cuál sería el área más atractiva de la biotecnología en los próximos años?
Sería difícil señalar un único ámbito que atraiga toda la atención de los científicos/inversores en los próximos años. En la actualidad, las áreas candentes son:
- Immune-oncología
- Bioimpresión
- descubrimiento de fármacos impulsado por la IA, y
- Dispositivos médicos portátiles
Given the average lag of 7-10 years for translation from academia to industry as well the current developments in our society (increasing prevalence of mental illnesses, aging-related problems, infectious disease threats/biological war-fares), I suspect that neuroscience and medtechs that aim at disease prevention/rapid diagnosis will be a growing area of interest.
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