5 Expertentipps für die Strategie und den Ausbau von Biotech-Startups (Q&A)

Dr. Khoa Nguyenerfahren Biotechnologie-Beraterteilt seine besten Strategien für eine solide Biotech-Startup-Strategie mit.  

1. Können Sie uns von Ihren Erfahrungen als Biotech-Unternehmer berichten?

Als Immunologe war ich schon immer fasziniert von den Querverbindungen zwischen verschiedenen biologischen Systemen und davon, wie Anomalien in diesen Interaktionen zur Entstehung von Krankheiten führen können. Nach Abschluss meiner Promotion an der Stanford University im Jahr 2013 war ich von den bahnbrechenden neuroimmunologischen Arbeiten zweier meiner Mentoren, Dr. Lawrence Steinman und Ben Barres, sehr inspiriert und beschloss, mit Unterstützung von Dr. Edgar Engleman von der Abteilung für Pathologie der Stanford University ein neuartiges Programm zur Entdeckung von Medikamenten für ZNS-Erkrankungen aufzubauen.

Starting out as a basic science program, my Forschung led to the discovery of various novel immunological targets for neurological diseases. Furthermore, I was able to identify and develop first and best-in-class immunotherapeutics for some of these indications, which have the potential to cause a paradigm shift in Neurowissenschaften drug discovery. These R&D efforts were initially supported by funding from Stanford University for basic research as well as Arzneimittelentwicklung. Subsequently, the program was able to gather additional financial support from early-stage biotech investors and private research foundations.

Diese frühen, entscheidenden Ressourcen ermöglichten es meinem spannenden Neuroimmunologie-Forschungsprogramm, mit Unterstützung des Office of Technology and Licensing der Stanford University den Schutz des geistigen Eigentums zu sichern, zusätzliche wissenschaftliche Talente zu rekrutieren, um kritische Wirksamkeits-/PK-PD-/Toxikologie-Analysen unserer führenden Therapeutika durchzuführen, und schließlich 2016 aus Stanford in ein Biotech-Startup namens Tranquis Therapeutics ausgegliedert zu werden. Soweit ich weiß, ist Tranquis das erste Biotech-Unternehmen, das sich auf die Behandlung von neurologischen Erkrankungen auf Mikroglia konzentriert. Wir haben im Jahr 2020 erfolgreich $30 Mio. in der Serie A aufgenommen, um unsere Mikroglia-zentrierte Forschungsplattform zu erweitern und die klinische Entwicklung unseres Hauptprogramms für ALS zu beschleunigen.

2, Könnten Sie uns angesichts Ihrer Erfahrung als Gründer, der ein akademisches Programm in ein Biotech-Startup umgewandelt hat, bitte Ihre Gedanken zur Skalierung mitteilen?

Ich würde sagen, dass es ganz auf den Bedarf des Unternehmens und die zulässigen Ressourcen ankommt.

Es gibt die übliche Dichotomie der Optionen:

• virtuell zu bleiben und die Arbeit an CROs auszulagern, vs.
• Aufbau eines eigenen Labors zur Durchführung eigener Forschungsarbeiten.

Wenn das Unternehmen beispielsweise in hohem Maße auf einige wichtige F&E-Funktionen angewiesen ist, wäre es von Vorteil, interne Kapazitäten aufzubauen, um mehr Flexibilität bei den Arbeitsabläufen zu haben und den Schutz des geistigen Eigentums zu erhöhen. Handelt es sich bei einem bestimmten F&E-Prozess um einen einmaligen Bedarf, würde die Inanspruchnahme eines erfahrenen Auftragsforschungsinstituts Zeit und Ressourcen für die Einstellung von Personal und die Anschaffung kostspieliger Ausrüstung sparen. Schließlich gibt es noch eine dritte "hybride" Option, bei der verschiedene Segmente eines F&E-Prozesses an CROs ausgelagert werden, während Segmente, die zweckmäßiger, zuverlässiger und kostengünstiger im Unternehmen durchgeführt werden können, im Unternehmen verbleiben.

In this regard, the recent years have witnessed the emergence of computational biotech companies, where the conceptualization of the research is performed by in-house data scientists and most of the actual wet lab work is outsourced to CROs. In the context of my research program at Tranquis, given my background in target discovery/validation and the novelty of our preclinical research programs, almost all of the wet lab work was performed in-house. Additionally, we employed various industry and academic CROs to assist with various aspects of drug candidate engineering, optimization, formulation, ADME/PK and toxicology analyses.

3. Was sind Ihrer Meinung nach die wichtigsten Faktoren für eine erfolgreiche Biotech-Startup-Strategie?

Meiner Erfahrung nach sind die wichtigsten Faktoren für ein erfolgreiches Biotech-Unternehmen das Marktpotenzial, die Mitarbeiter, die Technologie und die Finanzierung.

• Like any businesses, a biotech company needs to be able to address an unmet medical/technological need in the market. This would include illnesses with no cures/suboptimal treatments or technological platforms that provide superior advantage over current methodology. Coming from academia, I have seen a lot of conceptually elegant works that eventually fail to translate into the clinics due to the lack of careful evaluation of market potential (untranslatable science and/or small market demands). Alternatively, there are examples of companies trying to create “artificial” demands, which is more difficult than filling existing needs.
• Zweitens ist es natürlich für jedes Unternehmen wichtig, Talente zu finden und zu halten.
• Drittens muss die Technologie robust und rechtlich gut geschützt sein. Wenn ein Start-up sein geistiges Eigentum nicht schützen kann, wird es nicht in der Lage sein, Wettbewerber abzuschrecken. Daher ist es nicht nur wichtig, die Neuheit/Kommerzialisierbarkeit der Technologie zu berücksichtigen, sondern auch ihren rechtlichen Schutzstatus (d. h. wie gut ist die Technologie patentiert? Laufzeit/Länge der Patente usw.).
• Nicht zuletzt ist auch die Beschaffung und Aufrechterhaltung von Finanzmitteln ein sehr wichtiger Faktor, um sicherzustellen, dass die verschiedenen Entwicklungsschritte des Unternehmens reibungslos durchgeführt werden können.

4. Könnten Sie näher auf den Faktor Mensch eingehen?

Der Faktor Mensch spielt eine entscheidende Rolle, wenn es darum geht, ob ein Unternehmen Erfolg oder Misserfolg haben wird. So gibt es beispielsweise Wissenschaftler, die in der Laborarbeit und im Laborbetrieb hervorragend sind, sich aber im geschäftlichen Umfeld als ahnungslos erweisen. Auf der anderen Seite gibt es großartige Manager, die ein Biotech-Unternehmen genauso reibungslos führen könnten wie jedes andere Unternehmen, aber wenig bis gar keine wissenschaftlichen Kenntnisse haben. Die Kunst besteht darin, Menschen mit unterschiedlichen Fachkenntnissen und beruflichen Hintergründen in ein Unternehmen zu integrieren und sicherzustellen, dass sie gut zusammenarbeiten. Im Idealfall wäre es äußerst wünschenswert, einen Wissenschaftler mit umfangreichem betriebswirtschaftlichem Hintergrund zu finden. Außerdem ist es sehr wichtig, die richtigen Talente zur richtigen Zeit einzustellen (und zu halten).

Zum Beispiel, wenn sich das Unternehmen in einem frühen FuE-Stadium befindet, Laborwissenschaftler sind entscheidend für das Wachstum des Unternehmens. Wenn das Unternehmen reifer ist, kann ein ein erfahrenes Managementteam mit einem guten Verständnis der Wissenschaft würde eine wichtige Rolle bei der Festlegung der richtigen Entwicklungsstrategie für das Unternehmen spielen. A versiertes juristisches Team ist auch entscheidend, um die richtige Strategie für die Patentanmeldung zu finden und sicherzustellen, dass die Technologie des Unternehmens gut geschützt ist. Neben diesen "menschlichen" Faktoren ist die Zusammenstellung eines Anerkannter wissenschaftlicher Beirat um die wissenschaftliche Entwicklung des Unternehmens fachlich zu begleiten, ist ebenfalls unerlässlich.

5. Welches ist der attraktivste Bereich der Biotechnologie in den kommenden Jahren?

Es wäre schwierig, einen einzigen Bereich zu bestimmen, der in den kommenden Jahren die gesamte Aufmerksamkeit der Wissenschaftler/Investoren auf sich ziehen wird. Derzeit sind die wichtigsten Bereiche:

• Immune-Onkologie
• Bio-Printing
• KI-gesteuerte Arzneimittelentdeckung, und
• Am Körper zu tragende medizinische Geräte

Given the average lag of 7-10 years for translation from academia to industry as well the current developments in our society (increasing prevalence of mental illnesses, aging-related problems, infectious disease threats/biological war-fares), I suspect that neuroscience and medtechs that aim at disease prevention/rapid diagnosis will be a growing area of interest.

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