Dr. Khoa Nguyen, experiente consultor em biotecnologiaA empresa compartilha suas principais estratégias para uma robusta estratégia de inicialização da biotecnologia.
1. Você poderia compartilhar conosco sua experiência como empresário biotecnológico?
Como imunologista, sempre fui fascinado pelas conversas cruzadas entre diferentes sistemas biológicos e como as anormalidades nessas interações poderiam resultar no desenvolvimento de doenças. Após terminar meu doutorado na Universidade de Stanford em 2013, fiquei muito inspirado pelos trabalhos pioneiros de neuroimunologia de dois de meus mentores, Drs. Lawrence Steinman e Ben Barres, e decidi construir um novo programa de descoberta de medicamentos para doenças do SNC, com o apoio do Dr. Edgar Engleman no Departamento de Patologia da Universidade de Stanford.
Starting out as a basic science program, my pesquisa led to the discovery of various novel immunological targets for neurological diseases. Furthermore, I was able to identify and develop first and best-in-class immunotherapeutics for some of these indications, which have the potential to cause a paradigm shift in neurociência drug discovery. These R&D efforts were initially supported by funding from Stanford University for basic research as well as desenvolvimento de medicamentos. Subsequently, the program was able to gather additional financial support from early-stage biotech investors and private research foundations.
Estes primeiros recursos cruciais permitiram que meu empolgante programa de pesquisa em neuroimunologia assegurasse a proteção da propriedade intelectual com o apoio do Escritório de Tecnologia e Licenciamento da Universidade de Stanford, recrutasse talentos científicos adicionais para realizar análises de eficácia crítica/PK-PD/toxicologia de nossa principal terapêutica e, eventualmente, ser lançado em Stanford em uma empresa de biotecnologia chamada Tranquis Therapeutics em 2016. Até onde eu sei, a Tranquis é a primeira empresa de biotecnologia que se concentra em visar a microglia para o tratamento de doenças neurológicas. Em 2020, levantamos com sucesso o $30M série A para expandir nossa plataforma de pesquisa centrada na microglia e acelerar o desenvolvimento clínico de nosso programa líder na ALS.
2, Dada sua experiência como fundador, que fez a transição de um programa acadêmico para a inicialização da biotecnologia, você poderia, por favor, compartilhar conosco suas idéias sobre o aumento de escala?
Eu diria que isso depende inteiramente da necessidade da empresa e dos recursos admissíveis.
Há aquela habitual dicotomia de opções:
- permanecer virtual e terceirizar o trabalho para CROs, vs.
- construir um laboratório real para realizar pesquisas internas.
Por exemplo, se a empresa depende fortemente de algumas funções-chave de P&D, seria vantajoso construir capacidades internas para ter mais flexibilidade com relação ao fluxo de trabalho e aumentar a proteção da propriedade intelectual. Alternativamente, se um determinado processo de P&D representar uma necessidade única, a utilização de um CRO experiente economizaria tempo e recursos na contratação de pessoal e na aquisição de equipamentos caros. Por último, existe uma terceira opção "híbrida": vários segmentos de um processo de P&D são terceirizados para CROs, enquanto segmentos que poderiam ser realizados de forma mais expedita, confiável e barata serão mantidos dentro da empresa.
In this regard, the recent years have witnessed the emergence of computational biotech companies, where the conceptualization of the research is performed by in-house data scientists and most of the actual wet lab work is outsourced to CROs. In the context of my research program at Tranquis, given my background in target discovery/validation and the novelty of our preclinical research programs, almost all of the wet lab work was performed in-house. Additionally, we employed various industry and academic CROs to assist with various aspects of drug candidate engineering, optimization, formulation, ADME/PK and toxicology analyses.
3. Quais seriam os fatores mais importantes para o sucesso de uma estratégia de inicialização da biotecnologia?
Em minha experiência, os fatores mais importantes para uma empresa de biotecnologia de sucesso incluiriam o potencial do mercado, as pessoas, a tecnologia e o financiamento.
- Like any businesses, a biotech company needs to be able to address an unmet medical/technological need in the market. This would include illnesses with no cures/suboptimal treatments or technological platforms that provide superior advantage over current methodology. Coming from academia, I have seen a lot of conceptually elegant works that eventually fail to translate into the clinics due to the lack of careful evaluation of market potential (untranslatable science and/or small market demands). Alternatively, there are examples of companies trying to create “artificial” demands, which is more difficult than filling existing needs.
- Em segundo lugar, a aquisição e retenção de talentos é, naturalmente, importante em qualquer negócio.
- Em terceiro lugar, a tecnologia deve ser robusta e legalmente bem protegida. Se uma start-up não puder proteger seus ativos intelectuais, não será capaz de dissuadir os concorrentes. Portanto, não só é importante considerar a novidade/viabilidade comercial da tecnologia, mas também seu status de proteção legal (ou seja, até que ponto a tecnologia é patenteada? Os termos/comprimento das patentes, etc.).
- Por último, mas não menos importante, atrair e manter o financiamento para garantir que várias etapas de desenvolvimento da empresa possam ser executadas sem problemas é também um fator muito importante.
4. Poderia desenvolver mais sobre o fator pessoas?
O fator pessoas desempenha um papel crucial para determinar se a empresa se encaminha para o sucesso ou para o fracasso. Por exemplo, há cientistas que são excepcionais em trabalhos de bancada e operações de laboratório, mas que acabam se revelando sem pistas no ambiente empresarial. Por outro lado, há grandes gerentes de negócios que poderiam operar uma empresa de biotecnologia tão bem quanto fariam com qualquer outra empresa, mas que têm pouco ou nenhum conhecimento científico. O truque é como integrar pessoas com diferentes conhecimentos e experiências profissionais em uma empresa e garantir que elas trabalhem bem em conjunto. Na situação ideal, seria extremamente desejável encontrar um cientista com ampla experiência em operações comerciais. Além disso, contratar (e reter) o talento certo no momento certo é muito importante.
Por exemplo, quando a empresa se encontra em fase inicial de P&D, cientistas de bancada são fundamentais para o crescimento da empresa. Quando a empresa está mais madura, um equipe de gestão bem treinada com boa compreensão da ciência desempenharia um papel importante na definição da estratégia de desenvolvimento correta para a empresa. A Equipe jurídica bem versada também é crucial para assegurar a estratégia correta de solicitação de patentes e garantir que a tecnologia da empresa seja bem protegida. Além destes fatores "pessoais", a montagem de um conselho consultor científico bem reconhecido para fornecer orientação especializada para o desenvolvimento científico da empresa também é essencial.
5. Qual seria considerada a área mais atrativa em biotecnologia nos próximos anos?
Seria difícil identificar uma única área que atraísse toda a atenção dos cientistas/investidores nos próximos anos. Atualmente, as áreas quentes são:
- Immune-oncologia
- Bio-impressão
- A descoberta de drogas por IA, e
- Dispositivos médicos vestíveis
Given the average lag of 7-10 years for translation from academia to industry as well the current developments in our society (increasing prevalence of mental illnesses, aging-related problems, infectious disease threats/biological war-fares), I suspect that neuroscience and medtechs that aim at disease prevention/rapid diagnosis will be a growing area of interest.
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