バイオテクノロジースタートアップの戦略とスケールアップに関する専門家の5つのアドバイス（Q&A）

Dr. Khoa Nguyen経験豊富な バイオテクノロジー・コンサルタントが、堅牢なバイオテックのスタートアップ戦略のためのトップ戦略を紹介しています。  

1.バイオテック企業家としてのご経験をお聞かせください。

私は免疫学者として、さまざまな生物学的システム間の相互作用と、これらの相互作用の異常がどのようにして病気の発生につながるのかに常に魅了されてきました。2013年にスタンフォード大学で博士号を取得した後、私の師であるローレンス・スタインマン博士とベン・バレス博士の先駆的な神経免疫学の研究に大いに刺激を受け、スタンフォード大学病理学教室のエドガー・エングルマン博士の支援を受けて、CNS疾患に対する新しい創薬プログラムを構築することにしました。

Starting out as a basic science program, my リサーチ led to the discovery of various novel immunological targets for neurological diseases. Furthermore, I was able to identify and develop first and best-in-class immunotherapeutics for some of these indications, which have the potential to cause a paradigm shift in 神経科学 drug discovery. These R&D efforts were initially supported by funding from Stanford University for basic research as well as 医薬品開発. Subsequently, the program was able to gather additional financial support from early-stage biotech investors and private research foundations.

これらの初期の重要なリソースにより、私のエキサイティングな神経免疫学研究プログラムは、スタンフォード大学のOffice of Technology and Licensingの支援を受けて知的財産権の保護を確保し、リードする治療薬の重要な有効性/PK-PD/毒性分析を行うための科学的才能をさらに採用し、最終的に2016年にスタンフォード大学からTranquis Therapeuticsというバイオテック新興企業にスピンアウトすることができました。 私の知る限り、トランキス社は、神経疾患の治療のためにミクログリアを標的とすることに焦点を当てた初めてのバイオテック企業です。 私たちは、ミクログリアを中心とした研究プラットフォームを拡大し、ALSのリードプログラムの臨床開発を加速するために、2020年に$30MのシリーズAの調達に成功しました。

2, アカデミックなプログラムをバイオテックのスタートアップに移行させた創業者としてのご経験から、スケールアップについてのお考えをお聞かせください。

私は、企業のニーズと許容されるリソースに完全に依存していると言えるでしょう。

そこには、いつものように選択肢の二項対立がある。

• バーチャルでCROに業務を委託している場合とそうでない場合があります。
• 自社で研究を行うために、実際に実験室を作ってみました。

例えば、会社がいくつかの重要な研究開発機能に大きく依存している場合、ワークフローに関してより柔軟性を持ち、知的財産権の保護を高めるために、社内能力を構築することが有利になるでしょう。また、特定の研究開発プロセスが1回限りの必要性であれば、経験豊富なCROを利用することで、人材の雇用や高価な設備の取得にかかる時間と資源を節約することができます。最後に、研究開発プロセスの様々な部分をCROに委託する一方で、より迅速に、確実に、安価に社内で実施できる部分は社内に残しておくという第3の「ハイブリッド」オプションがあります。

In this regard, the recent years have witnessed the emergence of computational biotech companies, where the conceptualization of the research is performed by in-house data scientists and most of the actual wet lab work is outsourced to CROs. In the context of my research program at Tranquis, given my background in target discovery/validation and the novelty of our preclinical research programs, almost all of the wet lab work was performed in-house. Additionally, we employed various industry and academic CROs to assist with various aspects of drug candidate engineering, optimization, formulation, ADME/PK and toxicology analyses.

3.バイオテックのスタートアップ戦略を成功させるために、最も重要な要素は何だと思いますか？

私の経験では、バイオテック企業が成功するための最も重要な要素は、市場の可能性、人材、技術、そして資金です。

• Like any businesses, a biotech company needs to be able to address an unmet medical/technological need in the market. This would include illnesses with no cures/suboptimal treatments or technological platforms that provide superior advantage over current methodology. Coming from academia, I have seen a lot of conceptually elegant works that eventually fail to translate into the clinics due to the lack of careful evaluation of market potential (untranslatable science and/or small market demands). Alternatively, there are examples of companies trying to create “artificial” demands, which is more difficult than filling existing needs.
• 第二に、どのようなビジネスにおいても、人材の確保と維持が重要であることは言うまでもありません。
• 3つ目は、技術がしっかりしていて、法的に守られていること。新興企業が自社の知的資産を保護できなければ、競合他社を抑止することはできません。そのため、技術の新規性や商業性だけでなく、その法的保護状況（技術がどの程度特許されているか？特許の条件/長さなど）を考慮する必要があります。)
• 最後になりましたが、企業の様々な発展段階をスムーズに行うための資金を集め、維持することも非常に重要な要素です。

4.人の要素について、もう少し詳しく教えてください。

企業が成功に向かうか失敗に向かうかを決定する上で、人の要素は非常に重要な役割を果たします。例えば、科学者の中には、ベンチワークや実験室での作業には優れていても、ビジネス環境では無知であることがあります。一方、バイオテック企業を他の企業と同じようにスムーズに運営できる優れたビジネスマネージャーでも、科学的な知識をほとんど持っていない人もいます。問題は、異なる専門性と職業的背景を持つ人々を、いかにして一つの会社に統合し、うまく連携させるかということです。理想的な状況では、ビジネスオペレーションの経験が豊富な科学者を見つけることが非常に望ましい。さらに、適切な人材を適切な時期に採用する（そして維持する）ことが非常に重要です。

例えば、会社が初期の研究開発段階にあるときなどです。 ベンチサイエンティスト は、企業が成長するために不可欠なものです。企業がより成熟したときには 豊富な経験を持つマネジメントチーム 科学をよく理解している人は、会社の適切な開発戦略を決定する上で重要な役割を果たすでしょう。A 充実した法務チーム は、適切な特許出願戦略を確保し、企業の技術を確実に保護するためにも非常に重要です。これらの「人」の要素以外にも、組み 認知度の高いサイエンティフィック・アドバイザー・ボード の科学的発展のために専門的な指導を行うことも不可欠である。

5.今後数年間、バイオテックで最も魅力的な分野は何だと思われますか？

今後、科学者や投資家の注目を集める分野を一つに絞ることは難しいでしょう。現在、注目されている分野は

• Immune-オンコロジー
• バイオプリンティング
• AIを活用した創薬、そして
• ウェアラブル医療機器

Given the average lag of 7-10 years for translation from academia to industry as well the current developments in our society (increasing prevalence of mental illnesses, aging-related problems, infectious disease threats/biological war-fares), I suspect that neuroscience and medtechs that aim at disease prevention/rapid diagnosis will be a growing area of interest.

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