Come ottenere l'approvazione della FDA: 4 consigli degli esperti

In questo articolo il dottor Harneet Arora, scienziato clinico freelancet su Kolabtree ed esperta di regolamenti FDA, condivide i suoi consigli su come ottenere l'approvazione FDA per un nuovo farmaco negli USA. 

The commercialisation of a new drug in the United States follows a rigid path. Each step along the process, from ricerca and development to labelling and final release on the market, is strictly monitored by the Food and Drug Administration (FDA). However, richiedere l'approvazione della FDA per un nuovo farmaco può essere un vero campo minato.

According to a recent study from the Massachusetts Institute of Technology, only about 14% of all drugs in studi clinici ottenere l'approvazione della FDA, l'agenzia federale statunitense responsabile della protezione e della promozione della salute dei consumatori. public health. This means that for 86% of all proposed new drugs, something goes wrong along the process towards commercialisation, wasting time, energy and capital.

Quindi, quali sono gli errori evitabili più comuni quando si richiede l'approvazione della FDA e cosa possono fare i richiedenti per evitare che si verifichino?

1. Organizza i tuoi documenti

Il primo errore - e il più facile da evitare - è quello di presentare una domanda incompleta. Controlla il sito della FDA per assicurarti di presentare tutti i moduli richiesti e che siano completati in modo completo. Presta particolare attenzione quando compili il modulo 1572, uno dei documenti chiave della tua presentazione di un nuovo farmaco in fase di sperimentazione (IND).

Il modulo 1572 assicura che i richiedenti non abbiano alcun pregiudizio o conflitto di interessi, che accettino di seguire il Codice dei regolamenti federali della FDA per le sperimentazioni cliniche e che abbiano l'esperienza necessaria per condurre lo studio in modo etico e scientificamente rigoroso. Evitare errori in questo modulo eviterà un blocco in seguito.

2. Presentare prove misurabili

Dopo che tutte le fasi di uno studio clinico sono state completate, la FDA esamina i risultati e organizza una discussione aperta - spesso virtualmente - in cui le aziende farmaceutiche presentano le prove che il loro farmaco proposto è efficace e offre vantaggi significativi rispetto ai farmaci esistenti per la stessa malattia. Qui l'obiettivo non è stabilire se il nuovo farmaco sarà sicuro - questo è già stato determinato con studi in vitro e in vivo - ma dimostrare che migliorerà significativamente la vita dei pazienti.

Nella mia esperienza, la maggior parte dei rifiuti avviene in questa fase a causa della mancanza di dati chiari sull'efficacia del farmaco e su come sia migliore dei trattamenti già commercializzati. Come tale, è importante presentare parametri misurabili sull'efficacia del farmaco. Per esempio, non è sufficiente indicare che i sintomi dei pazienti sono migliorati con 2%, è necessario specificare la natura di questo miglioramento.

È anche importante fornire un quadro di riferimento per valutare tale miglioramento. Questo può essere un confronto tra un gruppo di pazienti che prendono il nuovo farmaco e un gruppo di controllo che prende un placebo, o un gruppo che prende un farmaco che è già sul mercato.

3. Tenere un registro accurato

È essenziale documentare adeguatamente ogni fase dello sviluppo e della sperimentazione di un nuovo farmaco, dai dati preclinici accurati sugli studi in vitro e sugli animali, a come è stata stabilita la dose iniziale e massima raccomandata. I richiedenti devono anche dimostrare che il farmaco è stato testato su un numero adeguato di soggetti e devono documentare attentamente come hanno reagito al trattamento. In particolare, i richiedenti devono segnalare qualsiasi effetto collaterale avverso che i soggetti hanno sperimentato. Se alcuni dei soggetti decidono di abbandonare la sperimentazione, i richiedenti devono spiegare perché ciò è avvenuto.

È anche necessario dimostrare che i benefici del nuovo farmaco superano i suoi effetti collaterali e che questi sono meno gravi di quelli dei farmaci già commercializzati per la stessa malattia. Per esempio, un farmaco per trattare una malattia terminale che causa vomito ed emicranie potrebbe ancora essere approvato se aumentasse significativamente l'aspettativa di vita dei pazienti. Se gli stessi effetti collaterali fossero riportati per un farmaco per trattare l'ipertensione, l'approvazione sarebbe molto probabilmente negata, dato che ci sono già trattamenti sul mercato per quella condizione con effetti collaterali minori.

In ogni caso, i richiedenti devono presentare le loro strategie di valutazione e mitigazione del rischio (REMS), dove devono spiegare in dettaglio le misure che intendono prendere per minimizzare eventuali effetti collaterali. Quando compilate questa sezione, assicuratevi di essere il più specifici possibile su ciò che i pazienti devono fare per evitare gli effetti collaterali, per esempio descrivete se hanno bisogno di usare la contraccezione quando si sottopongono al trattamento, e se sì quale tipo.

4. Considerazioni finali

Affinché il nuovo farmaco sia approvato, almeno 80% dei soggetti nello studio deve mostrare segni di miglioramento. Per assicurarsi che queste prove siano presentate correttamente e che il gruppo campione sia abbastanza grande da fornire dati significativi, i richiedenti potrebbero aver bisogno dell'assistenza di uno statistico esperto. In questa fase, le aziende che non hanno uno statistico interno dovrebbero considerare la collaborazione con uno statistico freelance, che può assisterle nella selezione del gruppo campione e nella raccolta e analisi dei dati clinici.

Infine, è importante tenere a mente che in qualsiasi momento la FDA può controllare la struttura in cui il farmaco viene sviluppato e testato, per assicurarsi che sia conforme alle linee guida di buona pratica clinica (GCP). Per esempio, durante un audit la FDA potrebbe verificare che tutto il personale abbia le qualifiche necessarie per svolgere in sicurezza i propri compiti.

Richiedere l'approvazione della FDA può essere snervante, ma consultarsi con esperti che hanno una conoscenza dettagliata delle procedure della FDA può snellire il processo. Alcune aziende farmaceutiche potrebbero avere un dipartimento interno di regolamentazione solo per questo scopo, ma le aziende più piccole potrebbero non avere la capacità e il budget per un tale investimento. In questo caso, assumere un esperto freelance può essere la soluzione.

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