Come progettare uno studio clinico: 5 passi

Assumere un esperto di studi clinici freelance può essere una soluzione conveniente se avete bisogno di consultare un esperto qualificato, su richiesta.

In questo post, Jesica Levingston Mac Leod, scienziato diplomato e freelance di Kolabtree, fornisce 5 passi per progettare una triade clinical con successo e portare il vostro prodotto/dispositivo sul mercato.

Congratulations! After years of ricerca, you finally have a lead drug/device that can take the leap of faith and start the clinical trial process. The appropriate design of this trial can help you reach a successful outcome and delivering your drug/device to the rest of the world. Here are some simple and very important steps to keep in mind when you’re going to design a sperimentazione clinica. 

1. Rendilo semplice

Cercare di rispondere a una sola domanda e/o formulare una sola ipotesi. Limitare la complessità del protocollo al minimo. Costruisci il progetto dal quadro generale alle parti più piccole. Le cose si complicheranno, infatti soddisfare tutti i protocolli normativi è abbastanza complesso e per questo assicuratevi di assumere i migliori professionisti you can find. Have in mind that you need to send the data to the Food and Drug Administration (FDA), or your local equivalent, for approval to continue research and testing before starting any of the 4 phases of studi clinici.

2. Il reclutamento dei pazienti e dei professionisti associati è un fattore chiave del successo

La corretta identificazione e l'impegno di un gruppo eterogeneo di parti interessate, dagli sperimentatori e dagli sponsor ai pazienti, e il mantenimento di una comunicazione aperta e costante (compreso il loro input e la loro rappresentanza nei relativi comitati) sono i punti di partenza critici.

Alcuni consigli:

• Diminuire le procedure e le attività che creano lavoro aggiuntivo per i siti e i pazienti.
• Identificare ed eliminare gli elementi che non sono necessari per garantire la sicurezza dei partecipanti e mantenere quelli direttamente rilevanti per rispondere alla domanda primaria della ricerca.
• Scegliere e riportare correttamente i metodi di randomizzazione.
• Cerca i metodi di stratificazione all'avanguardia.
• Bilanciare il gruppo di studio usando la tecnica della stratificazione. Come minimo, la valutazione dei risultati dovrebbe essere in cieco.
• Raccogliere solo i dati necessari per mantenere la sicurezza dei partecipanti e affrontare la domanda principale.
• Sviluppare un piano per incontrare regolarmente le parti interessate.
• Programmare incontri puntuali per esaminare i successi e le sfide del reclutamento e chiedere ai siti se hanno bisogno di supporto per garantire un reclutamento efficiente ed efficace.
• Creare un breve sondaggio per le persone a cui viene offerta l'iscrizione ma che rifiutano di partecipare.
• Scegliete i migliori opinion leader e professionisti chiave che potete trovare, se non possono unirsi a voi, chiedete dei referral per trovare la migliore seconda opzione.
• Creare un gruppo diversificato, includere il marketing, i regolatori, i medici, gli scienziati, i dirigenti, ecc. ed educarli sui ruoli e i doveri di ciascuno.

3. Pianifica le 4 fasi con l'obiettivo della tua sperimentazione clinica in mente

In Fase I gli studi valutano la sicurezza di un farmaco/dispositivo, potrebbero includere un piccolo numero di volontari sani (da 20 a 100), con l'obiettivo di determinare gli effetti del farmaco/dispositivo, come il modo in cui viene assorbito, metabolizzato ed escreto, e i possibili effetti collaterali che si verificano quando i livelli di dosaggio vengono aumentati.

Nella fase II the study must test the efficacy of a drug/device. Most phase II studies are randomized trials; it is preferable if the study is “blinded” as this allows investigators to provide the pharmaceutical company and the FDA with comparative information about the relative safety and effectiveness of the new drug.

Nella Fase III gli studi coinvolgono test randomizzati e in cieco in centinaia o diverse migliaia di pazienti, questo fornisce sia all'azienda che alla FDA dati sull'efficacia del farmaco/dispositivo, i benefici e la gamma di possibili reazioni avverse. Molto importante, una volta che la Fase III è completa, l'azienda può richiedere l'approvazione della FDA per la commercializzazione del farmaco.

Nella Fase IV or Post Marketing Surveillance Trial, the aim is to compare a drug/device with other drugs/devices already in the market; to monitor a drug’s long-term effectiveness and impact on a patient’s quality of life; and to determine the cost-effectiveness of a drug therapy relative to other traditional and new therapies.

4. Sviluppare un budget adeguato e un piano di risorse

Creare pietre miliari e un modo per mantenere il costo in pista. Trova il modo migliore per misurare le prestazioni, ricorda: If you can’t measure it, you can’t improve it.

5. Cerca di fare dei buchi nel tuo design e nei tuoi protocolli

Eseguire una scansione ambientale o un'analisi SWOT (punti di forza, debolezze, opportunità, minacce), includere la concorrenza, la politica, le fluttuazioni stagionali, la consapevolezza, lo stadio e la rarità della malattia, la soddisfazione con le terapie attuali e le preoccupazioni economiche. Anticipare gli eventi indesiderati per identificare potenziali insidie e colli di bottiglia, è possibile utilizzare dati storici e di riferimento per stimare tempistiche realistiche. Un disegno di sperimentazione clinica a prova di proiettile deve essere testato nei modi più scomodi per essere più sicuro e protetto.

Il messaggio da portare a casa è che un percorso clinico progettato con un obiettivo chiaro, pietre miliari e tempistica, da un team di professionisti diversi e competenti, che lavorano in ambienti aperti e sicuri, dove idee e feedback sono benvenuti, può aiutarvi ad accelerare e migliorare il processo per portare il vostro farmaco/dispositivo sul mercato e cambiare il mondo.

Riferimenti:

1. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S155171441730753X
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5594116/
3. https://www.centerwatch.com/clinical-trials/overview.aspx

 

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