Cinq conseils d'experts sur la stratégie et la mise à l'échelle des start-ups de biotechnologie (Q&R)

Dr. Khoa Nguyenexpérimenté consultant en biotechnologieIl partage avec vous ses principales stratégies pour une stratégie solide de démarrage d'une entreprise de biotechnologie.  

1. Pouvez-vous nous faire part de votre expérience en tant qu'entrepreneur en biotechnologie ?

En tant qu'immunologiste, j'ai toujours été fasciné par les liens croisés entre différents systèmes biologiques et par la façon dont des anomalies dans ces interactions pourraient entraîner le développement de maladies. Après avoir terminé mon doctorat à l'université de Stanford en 2013, j'ai été très inspiré par les travaux pionniers en neuroimmunologie de deux de mes mentors, les docteurs Lawrence Steinman et Ben Barres, et j'ai décidé de mettre sur pied un nouveau programme de découverte de médicaments pour les maladies du SNC, avec le soutien du docteur Edgar Engleman du département de pathologie de l'université de Stanford.

Starting out as a basic science program, my recherche led to the discovery of various novel immunological targets for neurological diseases. Furthermore, I was able to identify and develop first and best-in-class immunotherapeutics for some of these indications, which have the potential to cause a paradigm shift in neuroscience drug discovery. These R&D efforts were initially supported by funding from Stanford University for basic research as well as développement de médicaments. Subsequently, the program was able to gather additional financial support from early-stage biotech investors and private research foundations.

Ces premières ressources essentielles ont permis à mon passionnant programme de recherche en neuro-immunologie d'obtenir la protection de la propriété intellectuelle avec le soutien du bureau de la technologie et des licences de l'université de Stanford, de recruter d'autres talents scientifiques pour effectuer des analyses critiques d'efficacité, de pharmacocinétique, de pharmacodynamique et de toxicologie de nos principaux produits thérapeutiques et, finalement, de sortir de Stanford pour créer une startup de biotechnologie appelée Tranquis Therapeutics en 2016. Pour autant que je sache, Tranquis est la première société de biotechnologie qui se concentre sur le ciblage de la microglie pour le traitement des troubles neurologiques. Nous avons réussi à lever $30M de série A en 2020 pour développer notre plateforme de recherche centrée sur la microglie et accélérer le développement clinique de notre programme principal dans la SLA.

2. Compte tenu de votre expérience en tant que fondateur qui a transformé un programme universitaire en une startup de biotechnologie, pourriez-vous nous faire part de vos réflexions sur le passage à l'échelle ?

Je dirais que cela dépend entièrement du besoin de l'entreprise et des ressources autorisées.

Il y a cette dichotomie habituelle des options :

• rester virtuel et sous-traiter le travail à des CROs, vs.
• la construction d'un véritable laboratoire pour mener des recherches en interne.

Par exemple, si l'entreprise s'appuie fortement sur quelques fonctions clés de R&D, il serait avantageux de développer des capacités internes pour avoir plus de flexibilité en ce qui concerne le flux de travail et augmenter la protection de la propriété intellectuelle. Par ailleurs, si un processus de R&D particulier représente un besoin unique, l'utilisation d'un ORC expérimenté permettrait d'économiser du temps et des ressources sur le recrutement de personnel et l'acquisition d'équipements coûteux. Enfin, il existe une troisième option "hybride" selon laquelle divers segments d'un processus de R&D sont confiés à des ORC, tandis que les segments qui pourraient être réalisés en interne de manière plus rapide, plus fiable et moins coûteuse seront conservés au sein de l'entreprise.

In this regard, the recent years have witnessed the emergence of computational biotech companies, where the conceptualization of the research is performed by in-house data scientists and most of the actual wet lab work is outsourced to CROs. In the context of my research program at Tranquis, given my background in target discovery/validation and the novelty of our preclinical research programs, almost all of the wet lab work was performed in-house. Additionally, we employed various industry and academic CROs to assist with various aspects of drug candidate engineering, optimization, formulation, ADME/PK and toxicology analyses.

3. Quels sont, selon vous, les facteurs les plus importants pour une stratégie de démarrage réussie dans le domaine de la biotechnologie ?

D'après mon expérience, les facteurs les plus importants pour la réussite d'une entreprise de biotechnologie sont le potentiel du marché, les personnes, la technologie et le financement.

• Like any businesses, a biotech company needs to be able to address an unmet medical/technological need in the market. This would include illnesses with no cures/suboptimal treatments or technological platforms that provide superior advantage over current methodology. Coming from academia, I have seen a lot of conceptually elegant works that eventually fail to translate into the clinics due to the lack of careful evaluation of market potential (untranslatable science and/or small market demands). Alternatively, there are examples of companies trying to create “artificial” demands, which is more difficult than filling existing needs.
• Deuxièmement, la recherche et le maintien des talents sont bien sûr importants pour toute entreprise.
• Troisièmement, la technologie doit être robuste et bien protégée juridiquement. Si une startup ne peut pas protéger ses actifs intellectuels, elle ne sera pas en mesure de dissuader ses concurrents. Il est donc important de prendre en compte non seulement la nouveauté et la viabilité commerciale de la technologie, mais aussi son statut de protection juridique (c'est-à-dire, dans quelle mesure la technologie est-elle brevetée ? Les conditions et la durée des brevets, etc.)
• Enfin et surtout, il est également très important d'attirer et de maintenir des fonds pour garantir le bon déroulement des différentes étapes de développement de l'entreprise.

4. Pouvez-vous nous en dire plus sur le facteur humain ?

Le facteur humain joue un rôle crucial dans la détermination du succès ou de l'échec de l'entreprise. Par exemple, il y a des scientifiques qui sont exceptionnels dans les travaux de paillasse et les opérations de laboratoire, mais qui ne savent rien de l'environnement commercial. D'un autre côté, il existe d'excellents gestionnaires d'entreprise qui pourraient gérer une entreprise de biotechnologie aussi facilement qu'ils le feraient pour n'importe quelle autre entreprise, mais qui n'ont que peu ou pas de connaissances scientifiques. L'astuce consiste à intégrer des personnes ayant des compétences et des antécédents professionnels différents dans une entreprise et à s'assurer qu'elles travaillent bien ensemble. Dans une situation idéale, il serait extrêmement souhaitable de trouver un scientifique ayant une grande expérience des opérations commerciales. En outre, il est très important de recruter (et de conserver) le bon talent au bon moment.

Par exemple, lorsque l'entreprise en est au stade précoce de la R&D, scientifiques de laboratoire sont indispensables à la croissance de l'entreprise. Lorsque l'entreprise est plus mature, un une équipe de direction chevronnée ayant une bonne compréhension de la science jouerait un rôle important dans la définition de la bonne stratégie de développement pour l'entreprise. A une équipe juridique expérimentée est également crucial pour définir la bonne stratégie de demande de brevet et garantir que la technologie de l'entreprise est bien protégée. Outre ces facteurs "humains", la mise en place d'une un conseil scientifique de renom pour fournir des conseils d'experts pour le développement scientifique de l'entreprise est également essentiel.

5. Quel serait le secteur le plus attractif dans le domaine de la biotechnologie au cours des prochaines années ?

Il serait difficile d'identifier un seul domaine qui attire toute l'attention des scientifiques/ investisseurs dans les années à venir. Actuellement, les domaines chauds sont :

• Immune-oncologie
• Bio-impression
• la découverte de médicaments pilotée par l'IA, et
• Dispositifs médicaux portables

Given the average lag of 7-10 years for translation from academia to industry as well the current developments in our society (increasing prevalence of mental illnesses, aging-related problems, infectious disease threats/biological war-fares), I suspect that neuroscience and medtechs that aim at disease prevention/rapid diagnosis will be a growing area of interest.

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